研究人员首次使用药丸而非静脉输液和药丸的组合疗法治愈了致命的神经系统疾病昏睡病。研究人员于 10 月 17 日在比利时安特卫普举行的欧洲热带医学和国际卫生大会上公布了最终临床试验的结果，为在十年内消除这种疾病带来了希望。
口服疗法——名为非西硝唑——治愈了 91% 的重度昏睡病患者，而接受联合疗法治疗的患者的治愈率为 98%。该疗法还治愈了 99% 的早期疾病患者，这些患者通常需要进行脊髓穿刺，以确定是否需要输液。牵头进行 3 期试验（药物提交监管机构批准前的最后阶段）的研究人员表示，非西硝唑治疗相对容易，这意味着如果获得批准，它可能会比目前的治疗方案挽救更多生命。
昏睡病是非洲地方病，通常感染居住在偏远地区的赤贫人口。患者在寻求治疗前通常会患病多年，导致他们和照顾他们的人耽误工作，并将积蓄花在传统药物上。前往医院并留在那里接受静脉输液也很昂贵。
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“这不仅仅是昏睡病患者的问题，而是照顾他们多年患上这种神经系统重病的家人，”安特卫普热带医学研究所的昏睡病专家菲利普·比舍尔说，他没有参与这项研究。“他们有的钱都会花在这上面，而不是其他任何东西。”
比舍尔称赞该团队在受该疾病打击最严重的国家刚果民主共和国和中非共和国的非常规环境下开展了高质量的临床试验。研究人员不得不将设备运送到崎岖地形上的偏远诊所；一个研究地点多次遭到抢劫；在试验早期，一些参与者逃离了武装冲突。“我需要祝贺他们完成了出色的工作，”比舍尔说。
更好的方法
昏睡病——也称为人类非洲锥虫病——通过携带寄生虫的采采蝇叮咬传播，最常见的是冈比亚锥虫。这种生物会感染中枢神经系统，患者可能会出现意识模糊、白天嗜睡、夜间失眠和各种精神症状，包括躁狂发作和攻击行为。如果不及时治疗，他们会陷入昏迷并死亡。几十年来，唯一的治疗方法是一种有毒的砷基药物，该药物会杀死五分之一的患者。
2009 年，研究人员推出了一种更安全的方案：硝呋替莫-依氟鸟氨酸联合疗法 (NECT)，该疗法包括药丸和 14 次静脉输液。50 年来，昏睡病的发病率首次降至每年 10,000 例以下；根据世界卫生组织的数据，目前约为 2,200 例。但是，输液的需要，以及为使患者符合治疗条件而需要的脊髓穿刺，在无菌设备、电力和医生短缺的地区仍然构成障碍。
开发 NECT 的团队——一个总部位于瑞士日内瓦的非营利性研究组织，名为被忽视疾病药物研发倡议组织 (DNDi)——继续寻找更好的疗法。2007 年，该组织发现了非西硝唑，这是一种被总部位于巴黎的制药公司赛诺菲搁置的化合物。在获得该公司的同意后，DNDi 将该药物推进了临床试验。据估计，将该疗法开发至获得批准的总成本约为 5000 万美元—— 仅为制药公司通常在新药上花费的成本的一小部分。
仅仅是个开始
赛诺菲即将通过欧洲药品管理局提交药物批准申请，该机构的批准可能会为刚果民主共和国的监管机构铺平道路。DNDi 的医疗主管 Nathalie Strub Wourgraft 表示，该药物可能会在明年年底前获得批准。她认为，由于这是一种简单的口服治疗，患者甚至可以在家中接受治疗，这将为他们及其家人节省住院费用。
然而，比舍尔认为，家庭治疗可能很危险，因为对非西硝唑没有反应的人如果不能立即得到医务人员的诊治，可能会死于这种疾病。他说，患者必须与医护人员进行随访，他建议为人们提供返回诊所的奖励，例如金钱或包括盐或高粱在内的必需品。“这是一个成功，”他说，“但这还不是结束。”
DNDi 研究人员及其同事目前正在研究他们希望成为一种更好的口服疗法，以单剂量治愈该疾病，并且比非西硝唑更可靠。
本文经许可转载，并于 首次发表 于 2017 年 10 月 18 日。