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镰状细胞性贫血是一种以红细胞形状异常为特征的血液疾病，是一种遗传性疾病，最常见于非洲、印度、中东和地中海血统的人群中。在美国，目前约有 72,000 名非洲裔美国人患有这种疾病。1995 年，FDA 批准了第一种治疗这种疾病的药物羟基脲，此前试验表明，该药物减少了患者经历的疼痛发作次数，并减少了住院和输血的需求。现在，一份新的报告表明，该药物还可以挽救生命。今天发表在《美国医学会杂志》上的研究结果表明，可能需要扩大该药物的使用范围。
羟基脲疗效的原始研究是随机的、双盲的，并测试了安慰剂效应，于 1992 年至 1995 年进行。在新工作中，波士顿大学医学院的马丁·H·斯坦伯格对 299 名患者进行了后续调查，这些患者可以选择继续、停止或开始服用该药物。研究小组确定，在九年期间服用该药物的个体中，死亡人数减少了 40%。国家心肺血液研究所的研究合著者杜安·邦兹指出：“羟基脲降低最严重患者并发症的能力与较低的死亡率密切相关。这些结果也证实了羟基脲的益处是持久的。在原始试验结束后，我们不知道该药物的益处是否会长期存在。”
据认为，该药物的益处源于其刺激所谓胎儿血红蛋白生成的能力。在患有镰状细胞性贫血的人中，镰状血红蛋白分子会聚集在一起并形成长棒状，导致红细胞变得僵硬并呈现镰刀状。增加红细胞内胎儿血红蛋白的水平有助于控制这种“镰状化”。在随附的社论中，哈佛医学院的黛布拉·L·韦纳和卡洛·布鲁尼亚拉呼吁增加羟基脲的使用。他们指出，它“为改善这种毁灭性疾病患者的生活质量和寿命提供了希望和帮助”。