一场广泛的医疗紧急情况是否能证明以更快速、有时不太严谨的方式来测试治疗方法和评估结果是合理的？医生和患者迫切需要获得针对 COVID-19 大流行的药物。但麦吉尔大学的生物伦理学家乔纳森·金梅尔曼和卡内基梅隆大学的亚历克斯·约翰·伦敦在 4 月 23 日发表于《科学》杂志的文章中指出，仓促的试验和测试可能会弊大于利。他们强调仓促发表的病例报告，他们认为，这些报告可能导致医生相信某些药物比已证明的更有益处。
研究人员还借鉴了 2013-2016 年埃博拉疫情的经验，他们表示，在埃博拉疫情中，药物试验的科学标准放宽导致有效疗法匮乏。金梅尔曼表示，医生应该能够在所谓的“同情使用”基础上，对病情危重的患者尝试实验性药物。但他认为，这些努力不应取代严谨的科学。他与《大众科学》讨论了这些担忧。
[以下是采访的编辑稿。]
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关于 COVID-19 治疗的医学报告有哪些可能引起问题的例子？
一个例子是发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇关于[实验性抗病毒药物]瑞德西韦的论文。这不是一项临床试验。这是一系列在同情使用机制下使用瑞德西韦的病例报告。[《大众科学》向《新英格兰医学杂志》请求回应，一位发言人拒绝置评。]
但该杂志表示这是一份关于同情使用的报告。只要明确说明病例报告不是随机临床研究，那么发表病例报告难道没有价值吗？
如果您可以假设您的受众有足够的理解力来将文章解读为这样，那么我认为这没有问题。但这些条件实际上并不成立。如果您是一名忙碌的在职医生，您没有时间坐下来仔细阅读报告。您正在治疗患者，您看到，“哦，有一篇关于瑞德西韦有效的论文。”
您认为此类报告会使未来的研究更难进行。为什么这么说？
如果您想进行一项严谨的临床试验，以确定使用[瑞德西韦]的风险和费用是否值得，您需要有一个对照组。如果大多数医生和患者都认为[该药物]已被证明有效，那么就很难邀请患者参加一个他们有 50% 机会获得安慰剂的试验。
在这种大流行病期间，医生不应该有能力使用他们认为可能有效的实验性药物来治疗危重患者吗？
我对同情使用没有意见，前提是它不会干扰临床研究的有效进行。我担心的是，当同情使用开始从可能符合临床试验条件的患者中抽取患者，使他们远离这些临床试验时。或者当它开始消耗大量资源时，在我看来，我们应该将这些资源用于确定这些治疗方法是否真的有效，而不是像盲人摸象一样。
但是，如果有一种药物在早期报告中看起来很有希望，并且已被证明是安全的呢？
医学领域充斥着这样的例子：一些疗法在病例报告或小型临床试验或规模较大但设计不良的临床试验中看起来真的、真的很有希望。但是，当它们在设计合理且报告规范的随机对照试验中进行严格评估时，结果证明它们无效，甚至更糟——与标准护理相比，反而有害。阿尔茨海默病领域充斥着在 II 期临床试验中看起来很有希望，但在 III 期临床试验中却证明无效的药物。
是否有可能进行既快速又科学严谨的临床试验？
在我看来，这是可能的。但这需要以不同于我们通常的方式进行科学研究。有一种称为“主协议”的临床试验设计，允许您在单个临床试验中评估多种干预措施。可以根据是否有新的治疗方法看起来很有希望，来添加或删除研究组或干预措施。由于该过程是无缝的，因此在一个试验结束和另一个试验开始之间几乎没有停滞时间。世界卫生组织的“团结”试验[针对四种 COVID-19 疗法]就是一个例子。但这些类型的研究需要大量的协调。
您说 2013-2016 年埃博拉疫情期间进行的许多试验结果都不确定。哪里出了问题？
许多人认为，(a) 将人们置于安慰剂组是不道德的[因为死亡率太高]，并且 (b) 当我们评估这些疗法时，我们不应该要求苛刻的科学标准。大约进行了八项治疗试验，其中只有一项是真正使用了适当对照组的随机对照试验。最终，我们仍然不清楚大多数这些疗法（包括恢复期血浆和抗病毒药物法匹拉韦）是弊大于利，以及它们是否值得推广。
医学在没有临床试验的情况下也取得了许多突破，不是吗？
青霉素就是一个很好的例子。癌症中也有许多其他例子。但它们是例外。事实证明，大多数药物的效果都很小，您需要在大量患者中观察它们，才能检测到它们有益的清晰信号。我认为有些人认为我们将[用一种新药]击出本垒打或满垒全垒打。无论是棒球还是医学，满垒全垒打都极为罕见。您的策略不应该是始终获得满垒全垒打。它应该是让人上垒。这要现实得多，而且您可以通过这种方式赢得更多比赛。
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