中国研究人员报告称，他们对人类胚胎的基因进行了编辑，试图使其对 HIV 感染产生抵抗力。他们的论文——在不可存活的胚胎中使用 CRISPR 编辑工具，三天后销毁——是第二个公开发布的人类胚胎基因编辑声明。
2015年4月，另一个中国团队宣布，他们修改了人类胚胎中与血液疾病相关的基因（这些胚胎也无法存活，因此无法导致活产）。该报告——世界首例——引发了关于修改胚胎和人类生殖细胞的伦理问题的全球讨论，并导致人们呼吁暂停，甚至包括这种概念验证研究。
当时，有传言称其他团队也进行了类似的实验。中国消息人士告诉《自然》新闻团队，已提交了几篇论文进行发表。最新论文于4月6日发表在《辅助生殖与遗传学杂志》上，可能是其中一篇。《自然》新闻团队已向该论文的通讯作者，干细胞科学家范勇请求置评，但在本报告发布时未收到他的回复。
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HIV 抵抗力
在论文中，在中国广州医科大学工作的范和他的团队表示，他们在2014年4月至9月期间总共收集了213个人类受精卵。由87名患者捐赠的受精卵不适合作为体外受精治疗的一部分进行植入，因为它们包含一组额外的染色体。
范的团队使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，将一种使名为 CCR5 的免疫细胞基因失效的突变引入一些胚胎中。一些人类自然携带这种突变（称为 CCR5Δ32），他们对 HIV 具有抵抗力，因为这种突变改变了 CCR5 蛋白，从而阻止病毒进入其试图感染的 T 细胞。
基因分析显示，26个人类胚胎中有4个成功进行了修改。但是，并非所有胚胎的染色体都带有 CCR5Δ32 突变——一些包含未修改的 CCR5，而另一些则获得了不同的突变。
马萨诸塞州波士顿儿童医院的干细胞生物学家乔治·戴利表示，这篇论文的主要进步在于成功地使用 CRISPR 引入了精确的基因修饰。“这篇论文似乎并没有提供比我们已经知道的更多的人类胚胎中起作用的轶事证据，”他说。“这距离实现预期的潜力还很远”——一个所有 CCR5 拷贝都被灭活的人类胚胎。
佐治亚州亚特兰大埃默里大学的神经科学家李晓江说：“这只是强调，在人类胚胎细胞中进行精确编辑仍然存在许多技术难题。”他认为，研究人员应该在非人类灵长类动物身上解决这些问题，然后再继续使用 CRISPR 等技术修改人类胚胎的基因组。
实验的伦理
日本札幌北海道大学的生物伦理学家石井哲也认为，实验的进行方式没有问题——当地伦理委员会批准了它们，并且卵子捐赠者给予了知情同意——但他质疑它们的必要性。“引入 CCR5Δ32 并尝试修复，即使在不可存活的胚胎中，也只是在玩弄人类胚胎，”石井说。
范的团队在论文中写道，像他们这样的人类胚胎编辑的概念验证实验很重要，可以在解决种系修改的伦理和法律问题时进行。“我们认为，在我们可以解决伦理和科学问题之前，应严格禁止任何通过修改早期胚胎来产生基因改造人类的尝试，”他们写道。
戴利认为，范的研究与英国生育监管机构于2月份批准的研究形成了鲜明对比，该研究将允许对人类胚胎进行 CRISPR 基因编辑。这些实验由伦敦弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家凯西·尼坎领导，将灭活参与早期胚胎发育的基因，以期了解为什么一些妊娠会终止。（这项工作将在可存活的胚胎中进行，但研究人员的许可证要求实验在 14 天内停止。）
今年早些时候，同样在弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家罗宾·洛弗尔-巴吉告诉《自然》，他认为经过深思熟虑的英国批准可能会鼓励其他有兴趣进行胚胎编辑研究的研究人员。“如果他们在中国一直在这样做，我们可能会看到几篇手稿开始出现，”他说。
戴利补充说，尼坎的研究正在回答胚胎学本身的问题，而范的研究则在为产生具有 HIV 抵抗力的人所需的步骤建立概念验证。“这意味着在经过审议达成共识认为这种方法在医学上是必要之前，科学正在向前发展，”他说。
本文经许可转载，并于2016年4月8日首次发表。