科学家对得克萨斯州倾向于未经证实的干细胞疗法感到沮丧

该州正在审议的三项法案将使尝试未经批准的疗法变得更容易

他向他的同事们发出了情感恳求:通过这项法案。

“这也许会给像我妻子这样的人一个走路的机会,”得克萨斯州众议员德鲁·斯普林格周四晚些时候在奥斯汀的州议会大厦含泪说道。“为了有机会听到HB 810,我愿意把我通过的每一项法案都换掉,每一项。”

HB 810 是得克萨斯州立法机构正在审议的三项法案之一,这些法案将使患病的人更容易自担风险和费用尝试未经证实的疗法。斯普林格的法案将允许提供未经批准的干细胞疗法的诊所在得克萨斯州治疗患者。HB 661 将允许患有慢性疾病的人获得早期临床试验中的疗法,而不仅仅是该州现行的“尝试权”法所允许的绝症患者。并且 HB 3236 将允许公司向患者收取未经证实的疗法的费用。


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得克萨斯州的辩论呼应了 一场全国性的讨论,即患者应该对实验性药物有多少接触权。对于支持这些措施的立法者来说,问题在于有能力对医疗保健做出自己的决定,而不是让官僚主义阻碍这一进程。但对于干细胞研究人员和许多患者倡导者来说,这些法案是危险的;它们使人们更容易被几乎没有证据表明它们有效或安全的疗法所欺骗或潜在地受到伤害。

“当患者感到绝望时,他们有能力放弃怀疑,”达拉斯德克萨斯大学西南医学中心的干细胞生物学家肖恩·莫里森说。“当被提供他们相信的疗法的机会时,即使没有数据,如果受益的可能性很低,他们也会争取获得该疗法。问题是,已经出现了欺诈性的干细胞诊所来利用这一点。”

斯普林格的个人呼吁(他的妻子腰部以下瘫痪)至少在目前奏效了。HB 810 和其他两项法案在周五 在众议院获得通过,没有遭到反对。它们现在已提交参议院,参议院只有两周时间来处理这些法案,之后立法机构将于 5 月 29 日休会两年。州长格雷格·阿博特表示他支持 HB 810。

干细胞作为疗法具有巨大的前景,但专家表示,它们仍处于实验阶段,尚未准备好在受监管和有限的试验之外广泛部署。然而,近年来,向渴望的患者提供未经证实的,有时甚至危险的干细胞治疗的诊所 激增。 即使没有州法律,在得克萨斯州也 至少有 71 家诊所 在销售未经批准的干细胞疗法。干细胞科学家担心,得克萨斯州的法案将使该领域合法化,给患者带来虚假的希望,甚至会鼓励兜售干细胞作为治疗从糖尿病到多发性硬化症再到脊髓损伤等一切疾病的灵丹妙药的骗子。

国际干细胞研究学会主席莎莉·坦普尔本月 致信得克萨斯州立法者,称“允许重病患者加速获得实验性疗法可能听起来是一个有吸引力的想法。”但“在缺乏全面临床测试的情况下,这些法案将允许江湖郎中向绝望的患者销售未经证实且科学上可疑的疗法。”

坦普尔在信中还写道,这些法案“将夺走比拯救更多的生命”,并且“将破坏人们对得克萨斯州医疗系统的信心”。她引用了 三名妇女 在佛罗里达州一家诊所接受干细胞手术后失明的案例。至少有一名妇女认为她正在参加临床试验。

在大多数情况下,干细胞诊所及其说法都未受到检查。它们在很大程度上避免了监管审查,因为它们通常会取用患者自身的干细胞并将其注射回体内,这意味着这些细胞被认为是“经过最少程度处理的”,也许是从腹部脂肪中提取、提纯,并注射到患者膝盖附近。此外,干细胞诊所通常不会公布有关其干预措施及其患者结果的数据,因此外部研究人员甚至无法验证他们所谓的成功。

“如果这些诊所真的对某些疾病有治愈方法,你认为他们会收集系统的数据并将其发表在期刊上,以便人们知道,”莫里森说。

在演讲后的第二天早上,斯普林格在电话采访中说,他希望保持对干细胞疗法的某种程度的监督,如果出现问题,州检察长办公室或卫生部门可以介入。但他表示,他倾向于让人们接受他们认为可以帮助他们的治疗,特别是因为药物审批过程需要很长时间。

斯普林格的妻子在他们约会时因潜水事故受伤,此后一直坐在轮椅上。他说,他们储存了其中一个孩子 16 年前出生时的脐带血,希望其中的干细胞有一天可以帮助他的妻子。目前,他希望前往巴拿马和中国等地接受干细胞疗法的得克萨斯人能够在他们本州的州法律下获得这些疗法。

“我们有责任不让每个江湖郎中进来,”斯普林格说,“但是当我们确实有这些希望之光时,我们必须确保它们是可用的。”

斯普林格只是 HB 810 的作者,而不是其他两项法案的作者。其他两项法案的主要作者,共和党众议员谭·帕克(HB 661)和共和党众议员凯尔·卡卡尔(HB 3236)没有回应置评请求。

HB 810 将为已经在得克萨斯州运营的干细胞诊所提供一些法律认可,这让一些研究人员感到不安。加州大学戴维斯分校的干细胞科学家保罗·克诺普弗共同领导了一项全国性调查,发现得克萨斯州拥有比许多其他州更多的干细胞诊所,但这些企业是全国模式的一部分。但他表示,他没有看到其他州考虑得克萨斯州现在正在权衡的政策类型。

克诺普弗在一封电子邮件中写道,现在对监管干细胞诊所存在的“有点模糊的现状”“与法律明确规定诊所正在做的事情在州一级是合法的,是完全不同的”。

几年前,在一个著名的案例中,休斯顿公司 Celltex Therapeutics 在收到食品药品监督管理局的警告后,将其治疗业务 迁至墨西哥。但专家们怀疑,如果这些法案在得克萨斯州成为法律,美国食品药品监督管理局是否会 再次采取此类行动,即使该机构仍将保留其在联邦法律下的权力。这种担忧还源于这样一种感觉,即规避监管的特朗普政府不会认可此类行动,特别是因为副总统迈克·彭斯 是尝试权措施的支持者,而能源部长里克·佩里(前得克萨斯州州长) 认为 Celltex 的干细胞治疗 帮助缓解了他的背部问题。

佩里的故事和斯普林格的情感证词凸显了近年来科学家在全国各地通过“尝试权”法律时所面临的艰难战斗。被未经批准的药物治愈或在获得实验性药物之前死亡的患者的强有力个人故事,已经动摇了两党的许多立法者。

“他们看着我们,好像我们是魔鬼一样,这让我很生气,因为我们正在以正确的方式做事,”德克萨斯州治疗协会主席大卫·贝尔斯说,该协会是一个反对按原样通过这三项法案的干细胞研究倡导组织。

贝尔斯的组织希望资助涉及干细胞治疗的合法临床试验,以帮助确定干细胞可以在哪些方面帮助患者。但目前,其首要目标是阻止 HB 3236,该法案将为患者支付实验性疗法打开大门。几乎所有信誉良好的临床试验都免费为患者提供实验性治疗,并且通常甚至会为参与者的努力付费。

“我们认为,处境最脆弱的患者不应该为未经证实的药物付费,”贝尔斯说。

州众议员斯普林格表示,他没有与州长讨论过 HB 810。但是,自 1984 年一次事故中,一根树枝掉落在他跑步时受伤后,腰部以下瘫痪的阿博特,上周五早些时候在推特上向斯普林格发了一条支持信息。

推特上说:“我期待签署 HB 810。”

STAT 许可转载。本文 最初发表 于 2017 年 5 月 16 日

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