科学家承认其有争议的MS疗法“基本无效”

一项黄金标准试验发现该方法对患者没有帮助

 

意大利医生保罗·赞博尼公开承认,他开发并称为“解放疗法”的疗法并不能治愈或缓解MS的症状。

多发性硬化症研究中,许多人希望看到的令人遗憾的事件的最后一章似乎是由最初引发这场事件的科学家撰写的。

意大利医生保罗·赞博尼 公开承认,他开发并称为“解放疗法”的疗法并不能治愈或缓解MS的症状。他和其他意大利研究人员进行的一项随机对照试验(医学研究的黄金标准)得出结论,该手术是“一种基本无效的技术”,不应推荐给MS患者。

试验结果对神经科医生来说并不意外,他们中的大多数人认为,从2009年有关赞博尼理论的消息在MS社区传开的那一刻起,该理论就缺乏合理性。


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然而,许多相同的神经科医生看到他们与患者的关系破裂,因为对解放疗法的信念在加拿大、美国部分地区以及更远地区的患者及其家庭社区中扎根。 建议对尚未被证明有效甚至安全的手术持谨慎态度的医生,被嘲笑为为了保护自己的诊疗行为而阻碍创新。

MS专家、新斯科舍省哈利法克斯达尔豪西大学的退休教授乔克·默里博士说,MS的历史上充斥着像赞博尼事件这样的事件,尽管他说这次事件持续的时间比大多数事件都要长。

“信念总是胜过证据,”默里在周一接受STAT采访时说。

在费拉拉大学医院工作的赞博尼没有回复STAT关于该试验的电子邮件询问。

这位血管外科医生因为他的妻子患有这种疾病,所以开始寻找MS的原因。2009年,赞博尼发表了一篇论文,指出该疾病引起的神经损伤是由大脑血液汇集(血液引流不足导致)引发的。

他将这种情况(他说这种情况在MS患者中很常见)称为“慢性脑脊髓静脉功能不全”,或CCSVI。

赞博尼进一步建议在颈部的静脉中插入支架(旨在保持动脉开放)将增加血液引流并改善症状。

他2009年的研究似乎表明它是有效的,尽管怀疑论者很快指出了主要缺陷。 没有对照组(没有接受治疗的组作为比较对象),患者和医生都知道每个人都接受了治疗。 这种类型的研究容易受到安慰剂效应和研究者偏倚的影响——这两者都可能导致个体看到他们希望看到的东西。

赞博尼最近发表的研究是他的批评者希望他第一次就进行的那种研究——一项双盲随机对照试验,其中患者和评估治疗后是否有改善的研究人员都不知道哪些患者接受了实际的手术,哪些患者接受了假手术。

这位意大利研究人员在2009年的说法得到了几家加拿大主要媒体的突出且无异议的报道,并且对该手术的要求也开始了。

“这些患者看起来像奇迹一样。 并且这种情况被反复播放。 在72小时内,加拿大的每个人——所有患者及其家人——都知道了这项新手术,”默里说。“因此,当时每个人都强烈要求寻求它。”

患者不愿意等待科学得出结论,确定赞博尼是否正确或他的治疗是否安全。在许多国家(包括波兰、哥斯达黎加和印度)涌现出一些诊所,提供这项有争议的手术。许多人回家后兴高采烈地声称受益,但只看到其他人认为是安慰剂效应的东西随着时间的推移而减弱。一些接受手术的人死亡了。

患者向美国和加拿大的MS协会施压,要求他们提倡获得治疗,在加拿大,强烈呼吁国家医疗保健系统为该手术付费。

与此同时,科学界争先恐后地试图检验赞博尼的理论和手术。一项又一项的研究得出结论,他的想法是错误的。事实上,一项2014年的重要研究得出结论,MS患者的颈静脉与没有该疾病的人的颈静脉没有区别。但是推翻一个理论需要时间。而希望很难破灭。

花费了数百万美元试图弄清楚赞博尼是否正确。无数的研究时间被从其他MS研究方向转移。默里说,医生和患者之间,以及患者和为倡导他们的需求而设立的基金会之间先前合作的关系受到了损害。“这造成了很多麻烦。”

今年早些时候,加拿大研究人员报告了一项大型、随机双盲研究(旨在防止研究者偏倚和安慰剂效应)的结果,他们对解放疗法进行了研究。结果于3月在介入放射学会的年度科学会议上公布,表明该技术无效。该研究目前正在顶级医学期刊上接受审核,首席作者、不列颠哥伦比亚大学神经学副教授安东尼·特拉布尔西博士周二表示。

“我们希望这些来自精心控制的‘黄金标准’研究的结果,将说服MS患者不要追求解放疗法,这是一种具有并发症风险以及重大经济成本的侵入性手术,”特拉布尔西在演讲时说。

现在,赞博尼的论文也证明了这一点,该论文已发表在JAMA神经病学杂志上。

默里说,解放疗法是MS社区接受但最终被发现无效的众多疗法之一。高压氧舱、蛇毒、抗凝剂、组织胺脱敏疗法——都曾流行过。

默里指出,MS的特殊性——对许多患者而言,症状会加重,然后缓解,然后再加重——使得看起来好像治疗产生了益处很容易。

他担心这些事件对MS社区的影响。“一个接一个地失败,这种事情是非常令人沮丧的。然后他们不知道该相信谁。”

STAT许可重新发布。 这篇文章最初发表于 2017 年 11 月 28 日

Helen Branswell is STAT's infectious diseases and public health reporter. She comes from the Canadian Press, where she was the medical reporter for the past 15 years. Helen cut her infectious diseases teeth during Toronto's SARS outbreak in 2003 and spent the summer of 2004 embedded at the US Centers for Disease Control and Prevention. In 2010-11 she was a Nieman Global Health Fellow at Harvard, where she focused on polio eradication. Warning: Helen asks lots of questions.

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