家长们认为，当儿科医生为他们的孩子开药时，这种药已经过测试，证明是安全有效的。可惜事实并非如此。在为 18 岁及以下患者开出的药物中，只有一半经过了与成人处方药相同的严格试验。另一半是超说明书用药——也就是说，在从未经过适当审查的情况下使用，使儿童面临用药过量、副作用和长期健康问题的风险。对于新生儿来说，这个比例上升到 90%。7 月，美国国会赋予食品和药物管理局新的权力，强制公司对其儿童产品进行测试。这项法律应该会改善这种情况，但它也存在令人担忧的漏洞。
正如生物学家逐渐认识到的那样，药物代谢是儿童与成人不同的众多方式之一。当医生缩小成人剂量以适应儿童的体重或体表面积时，药物可能会被证明无效或有害。 婴儿的肝脏和肾脏尚未成熟，因此即使看似很小的药物剂量也可能在体内迅速积聚。 随着儿童的成熟，他们的器官发育速度可能快于身体尺寸，因此他们需要服用不成比例的更多药物。 例如，最近的一些儿科临床试验发现，哮喘药物沙丁胺醇通过吸入器服用时，对四岁以下的儿童无效。 癫痫药物加巴喷丁（Neurontin）对于五岁以下儿童需要高于预期的剂量。
制药公司忽视他们最年轻的客户的原因很简单。儿童只占世界药物接受者的一小部分，因此从商业角度来看，为他们开发和测试新药很少有价值。儿科试验尤其昂贵和复杂，部分原因是难以找到足够的患者参与其中。
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国会于 1997 年开始解决这个问题，其最新的立法，即《FDA 安全与创新法案》，加强了早期的努力。该法律要求对某些药物进行儿科研究，并提供激励措施来测试其他药物，例如六个月的专利延期。此外，该法律要求更好地提前规划儿科研究，提高数据的透明度，并为新生儿做出特别规定。美国儿科学会赞扬了该法律：“该法案确保儿童在药物研究和开发方面拥有永久席位。”
尽管如此，该法律仍然使许多儿童处于弱势地位。它对依赖未经记录药物的癌症青少年几乎没有帮助。今年早些时候，基因泰克公司的皮肤癌药物维莫地吉获得 FDA 批准，该药物干预了被认为与儿童脑肿瘤相关的相同分子过程，但该公司没有义务在年轻患者中测试该药物。国会需要弥补这个漏洞，同时 FDA 应继续与制药公司和儿科肿瘤学家密切合作，寻找识别和测试儿童有希望的癌症药物的新方法。
另一个问题是，医生们对儿科药物的长期健康影响知之甚少，这令人担忧。年轻人服用治疗哮喘、糖尿病、关节炎和许多其他慢性疾病的药物，但很少有副作用被记录和追踪。医学研究所的二月份报告《儿童安全有效药物》建议，FDA 在批准儿科用产品时，应更多地利用其权力来要求进行长期安全性研究。
话虽如此，《FDA 安全与创新法案》是一项重要的成就。现在儿童用药比历史上任何时候都更安全，许多医生和儿童健康倡导者对该法案的通过感到非常高兴，以至于他们不愿谈论仍需要做些什么。但现在不是放松我们为所有公民提供安全药物的努力的时候。我们希望这次立法上的胜利能孕育出更大的成功。
《大众科学》在线版
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