俄罗斯生物学家丹尼斯·列布里科夫已开始对能听见的女性捐赠的卵子进行基因编辑，以了解如何让一些聋哑夫妇生育没有遗传突变导致听力障碍的孩子。他在 10 月 17 日发送给《自然》杂志的一封电子邮件中详细说明了这一消息，这是自 6 月开始的传奇故事的最新进展，当时列布里科夫告诉《自然》杂志，他有争议的意图是使用流行的 CRISPR 工具创造对 HIV 具有抵抗力的基因编辑婴儿。
列布里科夫的最新电子邮件（见方框）是在俄罗斯杂志《N+1》9 月份的一篇报道之后发布的，该报道称，一对聋哑夫妇已开始进行程序，以获取将用于创造基因编辑婴儿的卵子——但列布里科夫编辑的卵子来自没有遗传突变导致听力障碍的女性。 他说，这些实验的目标是更好地了解潜在的有害“脱靶”突变，这是使用 CRISPR-Cas9 编辑胚胎的一个已知挑战。
在给《自然》杂志的电子邮件中，列布里科夫明确表示，他目前不计划创造这样的婴儿——并且他先前报道的计划，即在本月申请批准将基因编辑的胚胎植入女性体内，已被推迟。
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相反，他说他很快将公布他的卵子实验结果，该实验还包括测试 CRISPR 修复与耳聋相关的基因的能力，该基因名为GJB2，取自患有这种突变的人的体细胞。 携带两个GJB2突变副本的人，如果没有助听器或人工耳蜗等干预措施，就无法听清声音。 列布里科夫说，这些结果将为临床工作奠定基础。
列布里科夫补充说，他已获得当地审查委员会的许可进行研究，但这不允许将基因编辑的卵子转移到子宫内并随后怀孕。
除了同意开始接受程序的聋哑夫妇外，他还与另外四对夫妇进行讨论，这些夫妇的准父母双方都携带两个突变的GJB2基因，他说。 列布里科夫说，他想帮助像这样的夫妇生育听力无障碍的孩子。
列布里科夫还在他最近的电子邮件中提供了关于同意接受程序的夫妇的更多信息。 9 月，《N+1》曾报道称，这对夫妇没有签署知情同意书，并且由于个人原因退出了创造基因编辑儿童的想法。
但列布里科夫现在表示，这只是暂时的障碍。 他指出，捐赠卵子的女性在安装人工耳蜗期间采取了一个月的“暂停”。
列布里科夫还强调，在没有获得俄罗斯联邦卫生部批准的情况下，他不会继续推进。 “在没有监管机构的许可的情况下，我绝对不会转移经过编辑的胚胎。”
这可能不会很快到来。 上周，该部门发布声明称，生产基因编辑婴儿为时过早。 列布里科夫说，“很难预测”他何时会获得许可，但那将是在所有必要的安全检查之后。
加倍下注
列布里科夫在 6 月因其制造抗 HIV 婴儿的计划而一举成名。 该消息震惊了国际研究人员，他们担心他是在追随中国科学家贺建奎的脚步，贺建奎去年宣布了世界首例基因组经过编辑的婴儿，即双胞胎女孩，的备受争议的诞生。
列布里科夫计划使用 CRISPR 来破坏贺建奎所做的相同基因——CCR5。 CCR5基因产生的蛋白质允许 HIV 进入细胞，而携带该基因突变副本的人感染病毒的可能性要小得多。 但许多科学家表示，可能的益处——对 HIV 的潜在抵抗力——不值得基因编辑的未知风险，因为还有其他方法可以防止 HIV 从父母传播给孩子。
根据列布里科夫最新的电子邮件，他并没有放弃编辑CCR5基因的计划。 他说，他已经开始寻找想要孩子且对 HIV 药物反应不佳的 HIV 感染女性。 他认为，这些人可能是该程序的良好候选人，因为他们将病毒传播给孩子的机会更高，尽管许多科学家认为，任何尝试使用胚胎基因编辑来修改CCR5都是误入歧途的。 他告诉《自然》杂志，他仍在寻找这样的女性。 “但她们非常少，”他说。
与此同时，列布里科夫承担了另一个项目——修复人类胚胎中的GJB2基因。
一些科学家和伦理学家也质疑该程序的益处，因为听力损失并非致命的疾病。 加州大学伯克利分校的生物学家、CRISPR 基因编辑工具的先驱詹妮弗·杜德纳说：“该项目鲁莽的机会主义，显然是不道德的，并且损害了旨在帮助而不是伤害的技术的可信度。”
继贺建奎去年 11 月爆炸性披露之后，世界卫生组织责成一个委员会制定一个国际框架，以规范基因编辑的临床应用。 8 月，世卫组织委员会还启动了一个使用人类基因编辑的临床研究国际注册机构，以监督这种做法。 由美国国家科学院、美国国家医学院和英国皇家学会成立的国际委员会也在制定一个框架，以指导种系基因编辑的临床研究，预计该框架将于 2020 年春季发布。 该委员会将于 11 月 14 日至 15 日举行公开会议，以收集相关想法。
列布里科夫上个月告诉彭博社，他希望在将基因编辑应用于临床时遵守国际上已达成一致的法规。 但他也表达了对目前尚不存在任何法规的失望。
伦敦弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家、世卫组织委员会成员罗宾·洛弗尔-巴奇表示，列布里科夫应该等到明确的框架达成一致后再行动，而这需要时间。 “这不是一件简单的事情，认为我们可以在短短几个月内为非常复杂、具有科学性和潜在临床领域的监管提出全球解决方案是荒谬的。”
本文经许可转载，最初于2019 年 10 月 18 日首次发表。