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麻省理工学院 (M.I.T.) 的科学家报告称，他们使用来自成年小鼠的皮肤细胞（他们将这些细胞重新编程以使其表现得像胚胎干细胞）消除了大鼠的帕金森病症状。
麻省理工学院小组是去年创建类似胚胎的干细胞的三个团队之一，他们通过将四个基因引入成年小鼠皮肤细胞。 然后，他们使用所谓的诱导多能干细胞（IPS 细胞）来逆转小鼠版本的遗传疾病镰状细胞贫血，这种疾病导致通常呈圆形的红细胞形成镰刀状，从而阻碍血液流动。 关键是胚胎干细胞能够分化成体内其他类型的组织，而成体干细胞只能产生它们来源的那种组织。
研究合著者，麻省理工学院的博士后生物学家 Marius Wernig 在美国国家科学院院刊上报告说，这是科学家首次成功地操纵此类细胞整合到脑组织中并逆转神经退行性疾病造成的损害。
该团队最初在实验室中制备了 IPS 细胞，然后将它们注射到子宫内发育中的小鼠的脑腔中。 注射九周后，在动物出生很久之后，科学家检查了它的大脑，以查看他们用荧光标记标记的细胞去了哪里。 “它们遍布各处，并且在电学上是整合的，”团队负责人 Rudolf Jaenisch 说，他是麻省理工学院怀特海生物医学研究所的生物学教授和研究合著者。 “它们看起来确实是功能细胞。”
接下来，该小组将一种名为 6-羟基多巴胺的毒素注射到成年大鼠大脑一侧，这种毒素优先杀死产生神经递质多巴胺的神经元。 该溶液的目标是每只动物的纹状体，这是一个参与运动控制的大脑区域；正是该区域产生多巴胺的神经细胞在帕金森病期间死亡。 结果，大鼠开始出现平衡问题。 Jaenisch 说，当它们试图行走时，“它们像地狱一样旋转”，因为它们身体的一侧运动控制受到干扰。
在培养皿中处理 IPS 细胞以使其走上成熟为多巴胺能神经元的道路后，将这些细胞移植到患有帕金森病的大鼠大脑中多巴胺缺陷的半球中。 移植四个星期后，研究人员注意到九只接受治疗的大鼠中有八只的转圈行为减少了。 其中一只甚至在受伤的大脑一侧显示出比正常一侧更高的多巴胺活性，Jaenisch 说，这表明“这些 IPS 细胞也可用于产生可能具有治疗价值的多巴胺能神经元的功能。”
但是，Jaenisch 指出，“在将该程序应用于人类之前，还有许多问题需要解决”。 首先，科学家们尚未模仿帕金森病在小鼠和大鼠中的确切影响，因为这种疾病——估计每年影响 60,000 名美国人——非常复杂。 但也许最大的障碍是该技术也可能导致癌症。 原因：致癌基因是用于促使成体皮肤细胞转化为类似胚胎的干细胞的基因之一。 （重新编程过程已在没有该基因的情况下完成，但它产生的 IPS 细胞要少得多。）此外，用于将基因运送到细胞中的逆转录病毒（它们在感染的细胞中复制其基因）也可能是致癌的。 科学家正在寻找一种更小的分子来替代它们。