尽管进行了数十年的研究，但脑部疾病已被证明尤其难以治疗。以阿尔茨海默病为例。迄今为止，每项旨在阻止阿尔茨海默病进展的治疗临床试验都失败了。今年 1 月，辉瑞宣布已终止对其以及帕金森病药物的研究。自闭症也同样令人沮丧。还有精神分裂症，自 60 多年前发现氯丙嗪（商品名：冬眠灵）以来，精神分裂症就再未取得突破——而这一发现很大程度上是偶然发生的。
但氯丙嗪的故事提供了一个有力的教训：它最初是一种抗组胺药，后来被重新用作抗焦虑药。这促使医生尝试将其用于患有病理性焦虑症的人和躁动不安的精神病患者。最终，经过一些修改，它以抗精神病药的身份重生，开创了治疗各种精神疾病的药物时代，从精神分裂症和双相情感障碍到重度抑郁症和焦虑症。这些药物并非灵丹妙药，并且具有严重的副作用——但它们远胜于以前的药物。
作为一名研究精神分裂症数十年的神经科学家，我确信我们可以在其他已有的药物中取得类似的成功，这些药物可能蕴藏着治疗脑部疾病的未开发潜力——前提是制药公司能够被促使与科学家分享他们的数据。由于现有药物已经通过了 FDA 测试，证明对人体无毒，因此成功地重新利用它可能只需不到一半的估计 13 年时间，并且大大低于从头开发一种药物平均 20 亿至 30 亿美元的成本。因此，数千种 FDA 批准的药物代表着可以潜在地进行修改以靶向任何数量疾病的巨大资源。但这种潜力在很大程度上尚未被开发，部分原因是公司专注于特定疾病，并且必须重组其研发计划以关注其他疾病。
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还有数千种未获得 FDA 批准的药物，例如那些停滞在临床试验中或被制药商放弃的药物。当一家公司放弃药物开发时，研究人员所知道的一切都会被锁定在该公司的文件中，并且可能就此丢失。科学家需要访问这些信息，而且我们现在就需要。从 2010 年代初期开始，美国国立卫生研究院和英国医学研究委员会一直在达成协议，从其渠道中获取被放弃的药物，并将这些信息公之于众。美国国立卫生研究院的国家转化科学促进中心甚至提供了一个法律框架，让公司可以在保护自身利益的同时共享药物数据。创建类似的已批准和失败药物数据库的其他举措也在进行中。
如果这些信息能够与已批准药物的现有数据一起汇集到一个中心化资源中，并结合与潜在疾病机制相关的爆炸式增长的基因知识，那将是一项重大发现。研究人员可以利用生物信息学、数据科学和机器学习领域的最新工具来揭示疾病之间或疾病与潜在药物之间的共同分子主题。
最终的关键是访问权限，但许多制药公司仍然不愿透露任何可能危及其知识产权的信息。即使是学者也可能不愿与竞争实验室分享。为了纠正这种情况，FDA 和类似实体必须制定激励数据共享的措施，例如为隐私和商业利益创建法律保障。这些激励措施可以为易于使用的开放平台打开闸门，以有效地共享和挖掘数据。这在五年前是不可能实现的。但现在是一个关键时刻，我们从未如此接近真正的突破。
在我的实验室里，我们正在测试某些癌症药物，这些药物可以恢复精神分裂症患者体内一些被破坏的生物过程。我们想看看这些药物是否在精神分裂症患者的脑细胞中也具有相同的恢复特性。这是对药物再利用的系统性和战略性方法实际上可以推动进展这一观点的概念验证。时不我待。我们现在有能力部署一支由虚拟研究人员组成的队伍来寻找这些“尤里卡”时刻。我们现在需要的是制药公司和学术界科学家的合作——以及访问他们掌握的拯救生命的数据。