日本科学家现在获准使用革命性的再编程技术生产的细胞来治疗心脏病患者。这项研究是诱导多能干细胞 (iPS 细胞) 的第二次临床应用。这些细胞是通过诱导皮肤和血液等身体组织的细胞恢复到类似胚胎的状态而产生的，从这种状态它们可以发育成其他细胞类型。
5 月 16 日，日本厚生劳动省批准医生将源自 iPS 细胞的薄片组织移植到患病的人类心脏上。由大阪大学心脏外科医生泽芳树领导的团队表示，当器官肌肉受损时（这是可能由斑块积聚或心脏病发作引起的心脏病症状），组织片可以帮助器官肌肉再生。
德国汉堡大学药理学家、德国心血管研究中心主席托马斯·埃申哈根说：“这将引起全世界的关注，因为许多团队都在朝着相同的方向努力。”
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该疗法最初将在未来一年内用于三个人。然后，该团队将寻求批准对大约十名患者进行临床试验。如果证明安全，该疗法随后可以在日本的再生医学快速通道系统下进行商业销售。
该系统于 2014 年推出，旨在加快可能挽救生命的手术的普及。但批评人士表示，该系统存在缺陷，因为它允许在收集到足够的数据证明手术有效之前就将疗法出售给患者。
修复破碎的心脏
在他们的技术中，泽和他的同事使用 iPS 细胞创建了 1 亿个心肌细胞片。从猪的研究中，该团队已经表明，将这些细胞片（每片厚 0.1 毫米，长 4 厘米）移植到心脏上可以改善器官的功能。泽说，这些细胞似乎没有整合到心脏组织中。他认为，相反，它们释放生长因子，帮助受损肌肉再生。
科学家表示，细胞片的优势之一是它们创建了自己的细胞外基质，并且可以维持其结构，而无需使用外来材料制成的支架，这是其他一些工程组织的特征。
巴黎乔治·蓬皮杜欧洲医院的心脏外科医生菲利普·梅纳什说：“这是一种非常优雅和聪明的方式来递送细胞”，他也尝试过制作组织片。
德国哥廷根大学医学中心的药理学家沃尔夫拉姆-胡伯图斯·齐默尔曼也在开发用于治疗心脏病的 iPS 疗法，他说，最新的试验是基于泽和其他日本同事过去 15 年进行的工作。
一旦泽的团队治疗了三名患者，它将申请进行一项涉及另外七到十人的临床试验。如果该疗法被证明是安全的，并显示出一些有效迹象，则可以在加速系统下批准销售。这允许研究人员绕过旨在证明疗效的昂贵的大规模临床试验，而是使用小型试点试验来表明该疗法是安全的，并显示出疗效的迹象。
监督不足
但一些研究人员表示，批准疗法用于商业用途的门槛太低。即使发现细胞是安全的，任何手术都存在风险，并且患者可能会放弃其他疗法而选择可能无效的疗法。伦理学家和监管机构表示，任何新疗法的益处都必须大于风险。
日本京都大学心脏病专家油井芳树说，除了满足安全要求外，研究人员还应证明他们的疗法有效，这将需要在比目前要求的更多的人群中进行测试。他说，评估过程还应使用随机、对照临床试验，这是证明医学研究疗效的黄金标准。
油井补充说，iPS 细胞疗法具有潜力，但在目前的批准系统下，“我们不会知道它是否有效”，因为它没有在对照试验中进行测试。“最大的问题是日本没有充分的评估系统，”油井说。
厚生劳动省发言人告诉《自然》杂志，目前的批准系统是充分的，因为研究人员仍然必须证明疗法有效，即使它已被批准用于商业用途。
泽同意对照组对于证明疗效很重要，但他指出，他遵守日本的规则，这些规则在疗法商业化之前不需要这样做。
他说，厚生劳动省的批准是对该疗法“在科学和伦理上都是合理的”可以在患者身上进行测试的认可。“它是否真的有效，[我们]现在必须找出答案，”他补充说。
本文经许可转载，并于首次发表于 2018 年 5 月 29 日。