使用干细胞进行临床治疗的想法仍然笼罩着未来主义的光环，但其中一种治疗方法已经有近 40 年的成功历史。数万名接受骨髓移植的患者表明，注入健康的干细胞可以再生衰竭的身体部位。在大多数情况下，患者患有先天性血液或免疫疾病，或者他们的骨髓因癌症治疗而受损。因此，他们骨髓中的造血干细胞（通常每天产生数十亿的血液和免疫细胞）需要更换。
自 1968 年以来，这些移植手术成功地修复了患者制造健康血液和免疫细胞的能力。在过去十年中，随着科学家在人体内发现了更多类型的干细胞，人们对通过移植干细胞来再生其他衰竭的身体部位的可能性越来越感兴趣。
然而，研究人员对成人干细胞的特性和行为了解得越多，他们对一些相当基本问题的答案似乎就越不一致，例如这些细胞到底是什么，它们来自哪里，它们能够做什么，以及它们是如何做到的。因此，尽管成人干细胞今天可能不会引起太多的政治争议，但它们在科学上的争议比胚胎干细胞更大。
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幸运的是，大多数科学家至少可以就一个基本定义达成一致：干细胞（无论是成体还是胚胎）必须通过细胞分裂无限期地自我更新，同时保持其通用状态并保留产生更特化类型子细胞的潜力。这些后代通常一开始只是部分分化，在特定器官或系统中具有作为几种细胞变体的祖细胞的某些灵活性。例如，在骨髓中发现的间充质干细胞的后代可以变成骨骼，以及软骨、脂肪细胞、各种肌肉和排列血管的细胞。
尽管从这些骨髓干细胞中长出的组织似乎多种多样，但它们有一个共同点：当人体最初形成时，它们都起源于发育中胚胎的中间层或中胚层。这一事实是干细胞科学家争论的最重要问题之一的核心：成人干细胞是否可以转分化，也就是说，在其胚胎层谱系之外产生功能性新组织。答案对于一些基于成人干细胞的更雄心勃勃的再生疗法至关重要。
传统上，成人干细胞被认为潜力有限，只能在其自身谱系内制造细胞变体。因此，它们通常被描述为多能的，而不是像胚胎干细胞那样具有多能性。然而，近年来，许多研究小组声称已经使成人干细胞跨越谱系界限——例如，通过将造血干细胞转化为肝脏，将神经干细胞转化为血管，并将间充质干细胞转化为神经元。
2002 年，明尼苏达大学的凯瑟琳·韦尔法伊首次描述了一种来自骨髓的新型成人干细胞，它可以产生所有三个胚胎谱系的细胞类型。韦尔法伊将其命名为多能成人祖细胞 (MAPC)，并推测其灵活性可能与胚胎干细胞相当。事实上，她认为 MAPC 可能是胚胎发育遗留下来的，作为成人身体的通用修复机制。
这种一刀切的成人干细胞肯定会解决在没有发现局部祖细胞的组织（例如在成人心脏中）或局部干细胞非常罕见且难以获取（如在大脑中）的组织中再生的问题。不幸的是，其他研究人员难以重现一些最初的 MAPC 结果，因此其真正潜力仍未可知。进一步的审查也给其他类型成人干细胞的许多转分化说法泼了一盆冷水。
即使在谱系相同的组织中，移植的干细胞也并非总是积极发挥作用。特别是，试图让取自血液或骨髓的干细胞在心脏中产生新组织，却产生了相互矛盾的结果。
在涉及心脏因心脏病发作而留下疤痕的患者的临床试验中，有时会观察到适度的组织再生。即使研究没有发现干细胞为愈合器官贡献新心细胞的证据，也可能会出现这种改善。这个看似矛盾的关键可能是干细胞可以分泌有益的生长信号化学物质，并有助于形成新的血管。换句话说，移植的骨髓干细胞可能本身没有产生新的心细胞，但它们可能正在为心脏自身尚未发现的祖细胞这样做奠定必要的基础。
反对进一步人体试验的人认为，在对起作用的再生机制完全了解之前进行这些移植，会使患者不必要地面临肿瘤样生长或心律失常的风险。然而，鉴于对于心脏衰竭患者缺乏有效的替代疗法，这些试验很可能会继续进行，使心脏修复有可能成为成人干细胞疗法在传统骨髓移植之外的第一个广泛应用。
治疗不太危及生命的疾病可能也不远了。一项正在进行的临床试验已经在测试由脂肪中发现的干细胞制成的乳房重建材料的安全性。在过去的两年中，皮肤和毛发干细胞也被发现，每一种都可能被用于美容工作。牙科研究人员希望使在牙齿内部和周围发现的干细胞再生牙釉质或牙冠，尽管从零开始长出一颗全新的牙齿可能超出成人干细胞短期内所能承受的能力。
到目前为止，当在它们自己的谱系内应用以产生少量新组织或促进自然再生时，这些细胞似乎效果最好。例如，去年 12 月，德国医生报告称，他们使用骨移植和来自一位年轻女孩自身脂肪组织的干细胞的组合，修复了她头骨中的一个大缺口。
注射脂肪来源的干细胞已经越来越流行，作为加速马骨骼和软骨损伤愈合的手段。对于人类的某些用途，这些细胞也可能比骨髓中的间充质干细胞更容易收获。然而，研究人员发现，像迄今为止研究的所有其他成人干细胞一样，这种类型的干细胞会随着其所有者年龄的增长而出现明显的活力下降。在生命后期最有可能需要修复时，自己的干细胞可能不是最好的选择。那么，患者可能会转向哪里呢？
新鲜的治疗性干细胞的一个潜在来源是流产和堕胎胎儿的捐赠组织。这些干细胞被归类为“成人”干细胞，因为它们存在于分化组织中。然而，它们的极端年轻让科学家们希望，当移植时，它们将很容易适应新的环境并充满活力地产生新的细胞。
如果总部位于加利福尼亚州的 StemCells, Inc. 获得美国政府对其拟议临床试验的批准，那么在明年，胎儿干细胞和基于细胞的脑疗法的前景可能会面临重大考验。该公司由索尔克研究所的弗雷德·盖奇共同创立，后者首先发现了神经干细胞，该公司计划将胎儿神经干细胞移植到患有巴顿氏病的儿童的大脑中。这种致命的疾病是由于脑细胞无法产生清除细胞废物的酶而引起的。如果干细胞制造出产生缺失酶的健康新脑细胞，那么这种治疗方法可以缓解疾病，并对其他相关脑部疾病产生令人兴奋的影响。
巴顿试验将是西方科学家首次将神经干细胞移植到人脑中，一些人担心人脑环境可能对干细胞疗法不利。与皮肤、肝脏和其他受伤后自然修复自身的组织不同，大脑、脊髓和其他神经组织不会这样做，没有人完全确定原因。成人神经干细胞的存在本身就表明它们应该能够取代受损的神经组织。它们未能做到这一点促使人们猜测有什么东西在抑制它们。
今年早些时候，马萨诸塞州波士顿的 Schepens 眼科研究所的研究人员报告了这一问题的突破。仅通过操纵负责向干细胞发送“阻断”信号的基因，他们就能够在小鼠中再生受损的视神经。该实验突出了一种新的、有希望的干细胞疗法方法。其想法是充分了解通常指导干细胞行为的信号的语言，以便能够招募患者自身的干细胞来按需进行修复。
研究干细胞在其自然环境中发送和接收的线索也正在提高科学家对是什么赋予干细胞潜力的基本理解。如果“干细胞性”的秘密就像在特定时间激活特定基因那样简单，那么身体的任何细胞都可以在需要时转化为干细胞。
对成人和胚胎干细胞的持续研究可能会揭示这种壮举是否可行。到目前为止，成人版本的干细胞似乎缺乏胚胎干细胞的多功能性，即使在它们自己的组织家族内，它们也表现出活力下降。尽管如此，某些类型的成人干细胞已经证明自己对于适度的再生和修复非常有用。目前全球对这些细胞的各种研究有望进一步解锁人体自身修复系统的力量。