过去15年对于基因疗法来说可谓是跌宕起伏。上世纪90年代初，基因疗法被誉为“未来的医学”，但之后却导致一名18岁青年死亡，另有三人患上白血病；7月份，又被认为与一名36岁的伊利诺伊州妇女的死亡有关，该妇女当时正在接受类风湿性关节炎的治疗，尽管进一步调查澄清了她的疗法与死亡无关。然而，基因疗法科学家们相信，由于最近的一些进展以及即将到来的其他进展，他们可以将坏消息抛在脑后。
基因疗法是指医生将新的或改良的基因插入人体细胞中以治疗或预防疾病的任何疗法。研究人员最初计划通过将缺失基因的功能性副本传递到需要它们的细胞中，来治疗囊性纤维化等遗传性疾病，在这些疾病中，正常的基因产物是不足的。从那时起，科学家们已经扩大了基因疗法的可能应用范围，包括“训练”免疫细胞来追捕癌症，构建新的血管，以及使免疫系统对感染产生抵抗力。
“我们真的不知道它能发挥作用的全部范围，”位于孟菲斯的圣裘德儿童研究医院的血液学家、美国基因治疗学会（ASGT）主席亚瑟·尼恩豪斯说。除了目前正在进行大型 III 期临床试验的 12 种癌症疗法和一种心脏疗法外，还有一些早期阶段的进展：6 月，纽约长老会医院的医生宣布了一项帕金森病 I 期试验的乐观结果；一种已经恢复了 70 只先天性失明犬视力的疗法正在宾夕法尼亚大学进行人体试验；八个研究小组正准备测试新的 HIV 疗法。尽管美国食品和药物管理局尚未批准任何基因疗法，但有 800 多项试验正在进行中；中国已经批准了两种癌症疗法，但其疗效仍不清楚。
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基因疗法如此有前景的原因也使其极具挑战性。它只能靶向那些需要它的组织，“这与传统的药物疗法形成了鲜明对比，在传统的药物疗法中，您服用药丸或接受注射，而实际到达[正确]部位的注射或摄入药物的比例非常非常小，”华盛顿大学的心脏病专家大卫·迪切克说。但确保基因到达其靶点绝非易事。当靶细胞可以直接注射或容易移除时，试验可以绕过这个问题——对于后一种方法，医生可以在实验室中操作分离的细胞，然后再将其放回患者体内。但将基因输送到难以接近的靶点一直是该领域最大的障碍之一。
大多数科学家使用改良的病毒作为“载体”来传递基因疗法。病毒擅长将遗传有效载荷传递到细胞；毕竟，这就是它们所做的。如果科学家剥夺病毒的遗传物质并用治疗基因取而代之，病毒会将这种有效载荷传递给细胞。不同的病毒做不同的事情——有些攻击肝脏，另一些攻击神经；有些将它们的 DNA 插入宿主基因组，另一些则不插入——因此医生可以选择那些最适合其目的的病毒，并在必要时进一步改造它们。“为了引导病毒到达特定位置，人们付出了很多努力，”南加州大学凯克医学院和洛杉矶儿童医院的免疫学家唐纳德·科恩说。
但病毒也带来了一个问题：“我们的免疫系统是为了排斥它们而发展起来的，”科恩解释说。1999 年导致 18 岁的杰西·盖辛格死亡的是他对疗法的强烈免疫反应，而不是疗法本身。因此，即使载体到达其靶点，科学家也必须确保身体不会攻击“受感染”的细胞。最近，科学家们已经确定了许多实现这一目标的方法，即使用较低的治疗剂量、用免疫抑制药物预处理患者以及掩盖载体，使免疫细胞不会注意到它们。一些科学家还使用无载体的“裸露”DNA 和以其他方式包装的基因。
即使基因疗法克服了这些挑战，它能克服其负面声誉吗？一些科学家认为，相对而言，它从来没有那么不安全。“如果你比较正在开发的基因药物与传统小分子药物的安全概况，没有证据表明基因疗法更危险，”纽约市西奈山医院的肿瘤学家萨维奥·吴说。他指出，数千名患者接受了治疗，只有少数不良事件被报告；在三名“泡泡男孩”患者中发生的白血病可能是治疗基因特有的副作用，治疗基因会刺激免疫细胞生长。“任何时候少数细胞大量分裂，你总是会担心继发性基因变化，这就是癌症形成的方式，”斯坦福大学的遗传学家马克·凯指出。
随着该领域的不断发展和改进，科学家们希望公众对其的看法也会随之改变。
“我们显然已经取得了临床上的成功，现在我们正处于实现更多成功的门槛，”ASGT 主席尼恩豪斯说。“我认为在未来几年里，我们将听到很多关于它们的消息。”