一项周二发布的 1 期临床试验显示，用于治疗复发性脑肿瘤的灭活脊髓灰质炎病毒，在长期存活方面表现出研究人员所称的令人鼓舞的效果。
作者报告说，在胶质母细胞瘤复发三年后，仍有 21% 的患者存活。胶质母细胞瘤是一种侵袭性强且快速致命的脑癌，对治疗具有顽固的抵抗力，即使是新型免疫疗法也被证明无效。 在这种黯淡的背景下，早期结果表明，在杜克癌症研究所发明的实验性脊髓灰质炎病毒疗法具有一定的前景。
然而，研究设计中存在足够的警告和新数据中的缺陷，这让人怀疑该疗法（已经两次在 CBS 新闻节目 “60 Minutes” 中播出）是否能名副其实。只有在更大规模的临床试验后，才能得出明确的答案。
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杜克大学脑肿瘤中心临床研究主任兼脊髓灰质炎病毒疗法研究的研究员安妮克·德贾丹斯博士说：“这是一种破坏性疾病，患者的预后和结果非常糟糕，因此我们看到这种新疗法的长期幸存者，这是真实且非常令人鼓舞的。”
纽约长老会哥伦比亚大学医学中心神经肿瘤学主任安德鲁·拉斯曼博士在应 STAT 的要求审查结果后，持更加怀疑的态度。拉斯曼没有参与这项研究。
他说：“我鼓励在这个领域进行任何可能产生更好结果的研究，特别是因为现有的胶质母细胞瘤治疗对患者来说效果不佳。”“这种 [脊髓灰质炎病毒] 疗法可能最终会很棒，但目前的数据尚不足以得出结论，认为这是最佳方法。”
1 期数据在挪威举行的第 22 届国际脑肿瘤研究与治疗会议上进行了展示，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
在该研究中，对 61 名复发性胶质母细胞瘤患者使用了经过改造的脊髓灰质炎病毒疫苗进行治疗，该疫苗优先靶向在脑肿瘤细胞上发现的一种蛋白质并引发免疫反应。外科医生通过患者的头骨植入导管，以便将经过改造的病毒（也称为其科学名称 PVSRIPO）直接输注到他们的大脑中，以到达肿瘤。
起初，杜克大学的医生计划在研究期间逐步增加剂量，但在较高剂量下，患者开始出现脑肿胀，导致癫痫发作和认知障碍。研究人员退回了较低、更安全的治疗剂量，最终该剂量被研究中的大多数患者使用。
对于所有 61 名接受治疗的患者，总生存期的中位数为 12.5 个月。该研究缺乏真正的对照组，因此为了进行比较，杜克大学梳理了过去患者的医疗记录，汇编了一组 104 名患有相同类型复发性胶质母细胞瘤的患者。该历史对照组的总生存期中位数为 11.3 个月。
中位生存期的差异略多于一个月，有利于脊髓灰质炎病毒疗法优于历史对照组，但没有统计学意义。
研究人员还进行了分析，以确定在某些时间点存活的患者百分比。
在一年时，脊髓灰质炎病毒患者的存活率为 54%，而历史对照组患者的存活率为 45%。在 18 个月时，研究的每个组中有 23% 的患者存活。
18 个月后，杜克大学的研究人员表示，一小部分脊髓灰质炎病毒患者开始出现延长生存期的迹象。在两年随访时，仍有 21% 的脊髓灰质炎病毒患者存活，而对照组患者的存活率为 14%。
在三年时，生存差距进一步扩大，脊髓灰质炎病毒患者的存活率仍为 21%，而对照组患者的存活率仅为 4%。
“与许多免疫疗法类似，似乎有些患者因某种原因没有反应，但如果他们有反应，他们通常会成为长期幸存者，” 德贾丹斯说，他拥有脊髓灰质炎病毒疗法的专利，并在 Istari Oncology 公司拥有股票期权，该公司正试图将该疗法商业化。
但研究人员目前无法提前确定哪些患者会产生反应并成为所谓的“长尾”幸存者的一部分。长期幸存者组也非常小，这引起了人们对研究结果可靠性的质疑。在两年时，61 名脊髓灰质炎病毒患者中只有 8 人仍然存活，并在生存分析中进行了说明。（一些患者被删失，这意味着他们在研究中的状态未知。）
拉斯曼说：“当你查看脊髓灰质炎病毒生存分析的细节时，与杜克大学的历史对照组相比，中位生存期一个月看起来并不那么好。”“他们非常关注长期生存的病例，但大多数癌症试验都有类似的长期尾巴。目前尚不清楚这些长期幸存者是否专门从这种治疗中受益。”
脊髓灰质炎病毒疗法的下一个临床试验不太可能解决这个重要的生存问题。在这项最近开始的 2 期研究中，复发性胶质母细胞瘤患者将被随机分为两组。一组将接受脊髓灰质炎病毒疗法和化疗；另一组将单独接受脊髓灰质炎病毒疗法。
这意味着该研究完成后将确定将化疗添加到脊髓灰质炎病毒疗法是否优于单独使用脊髓灰质炎病毒疗法，但它不会回答关于脊髓灰质炎病毒疗法本身是否有效的问题。
Istari Oncology 是一家从杜克大学获得脊髓灰质炎病毒疗法许可的私营生物技术公司，其首席执行官丹尼·博洛尼亚西表示，杜克大学是根据早期一位对联合治疗方法反应良好的患者的积极结果而建立 2 期研究的。
博洛尼亚西是 1 期研究的合著者，他说该公司正在与美国食品和药物管理局合作，计划进行更多的研究，以将脊髓灰质炎病毒疗法与标准治疗方法进行比较。然而，该公司担心胶质母细胞瘤患者会拒绝参与此类研究，因为作为对照组使用的标准治疗方法无效。