作者：自然杂志 Monya Baker
首家在患者身上测试人类胚胎干细胞产品的公司，已成为首家退出该领域的大型企业。上周的举动动摇了投资者的信心，并引发了关于该公司是否过分扩张的质疑，同时也突显了新型疗法开发的难度。
总部位于加利福尼亚州门洛帕克的杰龙公司于 11 月 14 日宣布，将停止其干细胞疗法项目的工作，转而专注于其抗癌产品组合。“这有点令人心碎，”华盛顿州西雅图 Carpenter Group Consulting 的负责人 Melissa Carpenter 说，她曾在杰龙公司早期担任干细胞生物学主管。“对于该领域来说，第一个可能的产品未能面世，这真是太不幸了。”
关于支持科学新闻报道
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道： 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保有关当今世界重大发现和思想的有影响力的故事能够继续存在。
人类胚胎干 (ES) 细胞具有发育成身体任何细胞类型的潜力，因此可以替代无数疾病中的缺陷组织。杰龙公司选择进行脊髓损伤的治疗——这是一个雄心勃勃的目标，尤其因为脊髓损伤涉及多种细胞类型。该领域的一些人推测，杰龙公司推进该项目，至少部分原因是由于其测试的神经细胞前体相对容易从人类 ES 细胞中获得，并且动物研究中的显著成果在公司需要资金时给投资者留下了深刻印象。然而，人体试验往往是测试此类前所未有的疗法的唯一途径。
在杰龙公司计划的 I 期试验的八名患者中，只有四名接受了源自人类 ES 细胞的特化细胞注射。John Scarlett 于九月成为杰龙公司的首席执行官（参见“艰难的旅程”），他说该公司将继续监测已入组的患者，但不会招募更多患者。接受干细胞注射的四名患者均未发生严重不良事件，但也没有迹象表明该疗法有效（尽管 I 期试验并非旨在测试疗效）。
在消息发布后，杰龙公司的股价下跌了 30% 以上，从每股 2.28 美元跌至《自然》杂志付印时的每股 1.50 美元。但该公司估计，停止干细胞研究每年将节省 2500 万美元，使其能够在未来两年内进行六项其两种癌症产品的 II 期临床试验，而无需额外融资。细胞疗法研究将花费更长时间和更多资金。
位于加利福尼亚州圣莫尼卡的 Advanced Cell Technology (ACT) 现在是唯一一家进行监管机构批准的涉及人类 ES 细胞的临床试验的公司；这些试验旨在利用特化的视网膜细胞治疗退化性眼病。
ACT 首席科学官 Robert Lanza 表示，投资者和患者都渴望获得保证，即人类 ES 细胞具有商业和治疗潜力。“该领域在这个早期阶段迫切需要一次重大成功，”他说。“这无疑给我们带来了很大的交付压力。”
杰龙公司的决定是在一项裁决之后不久做出的，该裁决认为涉及人类 ES 细胞的产品和工艺在欧洲不具有专利性（参见 自然 http://dx.doi.org/10.1038/news.2011.597；2011 年），但纽约投资银行 Rodman & Renshaw 的分析师 Reni Benjamin 认为杰龙公司的决定与此无关。他认为，当长期首席执行官 Thomas Okarma 于二月份突然离职时，这可能已经在酝酿之中，并且反映了业务战略的转变，而不是对一般细胞疗法的最终结论。“仅仅因为杰龙公司退出了，并不意味着其他试验会放慢速度。”
杰龙公司为将人类 ES 细胞推向临床试验投入了巨资。它资助了导致 1998 年细胞衍生的研究 (J. A. Thomson et al. 科学 282, 1145-1147; 1998)，并在设计从干细胞制造特化细胞的方法以及进行广泛的动物试验以证明细胞在人体中使用的安全性时，耗费了大量现金。这些早期的努力为其他人尝试将干细胞推向临床铺平了道路。“这变得容易得多，”Lanza 说。“我们确切地知道[监管机构]想要什么。”
该领域可能还有其他好处。加利福尼亚大学伯克利分校的干细胞专利专家 Ken Taymor 表示，杰龙公司控制着与人类 ES 细胞疗法相关的广泛知识产权，并且现在可能更愿意许可该产品组合，以帮助其他人进行此类疗法。
当被问及其他公司可以从杰龙公司的决定中学到什么时，1990 年至 1998 年期间运营杰龙公司，目前担任加利福尼亚州阿拉米达生物技术公司 BioTime 首席执行官的 Michael West 简单地建议：“不要做第一个出门的人。第一个出门的人会遭到万箭齐发。”
本文经 Nature 杂志许可转载。它于 2011 年 11 月 22 日首次发表。