来自 Nature 杂志
实验性抗癌药物依布替尼在临床试验中表现出色，在没有目前已批准疗法的痛苦副作用的情况下战胜了致命的血癌。其开发商 Pharmacyclics 公司（位于加利福尼亚州森尼维尔市）表示，部分得益于美国一项加速特别有前景药物开发的计划，该药物已迅速通过开发和监管障碍。
美国食品和药物管理局 (FDA) 于 2012 年启动了“突破性疗法”认定，该标签受到了制药行业的欢迎。近几个月来，提交审查的药物络绎不绝。对于一些公司——尤其是年轻的公司——这种认定可以通过提高投资者信心带来额外的现金推动。
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然而，尽管如此热闹，业界也在密切关注，想看看通过这种途径审查药物究竟能获得什么好处。“这就像赢得选美比赛，”前 FDA 孤儿产品开发办公室主任 Timothy Coté 说，他现在在马里兰州银泉市经营一家名为 Coté Orphan Consulting 的咨询公司。“它没有具体的有形结果，但它似乎确实活跃了社区。”
突破性疗法认定是由《FDA 安全与创新法案》创建的，该法案要求该机构加速审批针对严重或危及生命的疾病的有前景的药物。FDA 的目标是通过尽早且频繁地与开发商会面，以及与他们合作设计临床试验，从而快速有效地提供所需数据来实现这一目标。
业界抓住了这个机会，迄今为止已提交了 99 份认定申请。但 Coté 表示，申请的激增可能部分是由于困惑：FDA 避免详细描述构成突破性疗法的内容，一些公司不确定标准。“大多数生物技术公司的首席执行官都认为他们已经达到了标准，”Coté 说——但去年提交的申请中有 47 份被拒绝。FDA 表示，在大多数情况下，拒绝的原因是临床数据不足。
马萨诸塞州总医院（位于波士顿）的肿瘤学家 Keith Flaherty 表示，尽管缺乏明确的指南可能被认为是令人困惑的，但 FDA 避免制定硬性标准实际上可能对某些药物有利。例如，他很高兴看到 FDA 将突破性疗法地位授予了一种名为 lambrolizumab 的黑色素瘤疗法。该药物由 Merck 公司（位于新泽西州怀特豪斯站）生产，是正在开发中的几种通过阻断一种名为 PD1 的蛋白质来刺激免疫系统对抗癌症的药物之一。Lambrolizumab 仅对约 38% 的患者有效，远低于其他一些正在开发的抗癌药物的反应率。然而，医生们支持它，因为它具有可耐受的副作用，并且可以产生异常持久的反应。“它获得这种认定真的让我们社区的许多人精神振奋，”Flaherty 说。“这向我们表明，FDA 真正了解这些药物的重要性。”
持续存在的担忧是，药物开发过程的其他方面可能会延迟突破性认定化合物的最终影响。华盛顿特区患者权益倡导组织“癌症研究之友”的执行主任 Jeff Allen 指出，药物越来越多地与医学测试一起开发，这些测试将选择最有可能从中受益的患者。新法律没有涉及此类测试的开发，但他表示，除非加速对其评估和批准，否则突破性药物——即使获得批准——也可能无法在临床上充分发挥其潜力。
尽管 Coté 是该计划的支持者，但他表示，该计划可能不会对审查时间产生太大影响，因为 FDA 一直优先考虑有前景的申请。银泉市 HPS Group 咨询公司创始人 Steven Grossman 表示，最大的好处可能是对于小型公司，它们可以利用这种认定在开发早期就获得 FDA 的关注，这比他们通常可能获得的关注更早。
金融分析师预计依布替尼将在年底前获得批准，Coté 认为大多数突破性认定药物最终将获得成功。“如果 FDA 喜欢你正在做的事情，那肯定不是坏事，”他说。