周四，一个专家小组一致建议食品药品管理局批准一种治疗两种罕见且破坏性极强的癫痫的新药，为批准美国首个大麻制药铺平了道路。
FDA 咨询委员会的 13 比 0 投票不具有约束力，该机构预计将在 6 月底前宣布其决定。但在本周的文件中，FDA 官员写道，他们支持批准该药物 Epidiolex，因为他们认为该药物在临床试验中减少了患者的癫痫发作次数。
“这显然是一种治疗可怕疾病的突破性药物，”小组成员、朋友研究所高级研究科学家约翰·门德尔松博士说。
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Epidiolex 以口服溶液形式给药，由大麻二酚或 CBD 组成，它是大麻的一种成分，不会使人兴奋。其制造商 GW Pharmaceuticals 正在寻求批准其用于治疗 Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征，这两种疾病通常在生命最初几年出现。患者会遭受严重的癫痫发作，据估计，20% 的患者在 20 岁时死亡。
在试验中，服用 Epidiolex 的患者每月癫痫发作次数减少了约 40%。
试验中的一些患者出现嗜睡或胃肠道问题，该药物并非对所有患者都有效。人们还担心该药物对肝脏的影响。在简报文件中，FDA 官员写道，“肝损伤的风险可能很严重”，但可以通过在治疗期间跟踪肝功能来解决。
小组成员表示，他们被三项临床试验的强有力疗效数据所说服，并且临床医生可以轻松处理任何关于副作用的担忧。
“可以通过标签和监测来管理安全问题，”国家药物滥用研究所药物开发部门的成员简·艾克里说。
在有时情绪激动的证词中，患有这些疾病的儿童的父母敦促专家组和 FDA 将该药物推向市场。他们描述了他们如何必须不断地注视着自己的孩子，以及他们孩子癫痫发作的恐怖，这些癫痫发作可能是如此剧烈，以至于会骨折。他们解释了他们的孩子面临的发展障碍以及他们尝试过的其他药物和疗法的问题。
“她不能外出，她不能做其他孩子做的事，”斯蒂芬·卡林说，他展示了患有 Dravet 综合征的女儿佐拉癫痫发作的视频。
但在接受 Epidiolex 后，“她的癫痫发作从每天 40 到 50 次减少到每周只有几次或没有，”卡林说，他的旅行费用由 GW 支付。
一些家庭已搬到大麻在娱乐或医疗上合法的州，以获取 CBD 油来治疗孩子的癫痫病，并且一些州已修改其法律以提供 CBD 油。但专家表示，提供标准剂量的已批准和受监管的药物非常重要，因为自行治疗可能会使患者接触到不规则的剂量、不合格的供应或在没有医疗监督的情况下产生副作用的风险。
一位患有癫痫病孩子的母亲伊芙琳·努森鲍姆告诉专家组，她曾尝试从零售商那里购买 CBD，但当她对其进行测试时，发现其中许多的 CBD 浓度低于标签上的浓度，有些根本没有。
美国缉毒局继续将大麻归类为附表 I 药物，这意味着它没有被证明的医疗价值，并且具有很高的滥用风险。如果 Epidiolex 获得批准，缉毒局将不得不重新安排大麻二酚的类别——因为 FDA 的批准证明其具有医疗价值——但可以使大麻整体保持在附表 1。
FDA 之前批准了合成药物（包括屈大麻酚和塞沙美），这些药物与 THC 相似或相同，THC 是大麻中使人兴奋的成分。这些药物被批准用于治疗化疗和其他疾病引起的恶心，分别列在附表 III 和附表 II 中。
Epidiolex 来自 GW 种植的专有大麻品种，该品种经过培育，具有高水平的 CBD 和低水平的 THC。
分析师预计咨询委员会会提出积极的建议，他们还预计如果该药物获得批准，将会被用于治疗其他类型的癫痫病。在周四的咨询委员会审查之前，GW Pharma 的股票本周上涨了约 7%。
还有其他六种药物被批准用于治疗与 Lennox-Gastaut 相关的癫痫发作，但没有一种被批准用于治疗 Dravet。