在筛选了近 1,300 种化合物后，科学家们已经确定了许多目前正在使用的药物，这些药物可能阻止神经干细胞（包括癌细胞群）的生长。本周出版的《自然化学生物学》杂志上报告的这项发现，开启了使用现有药物对抗脑肿瘤的可能性，脑肿瘤每年在美国导致约 13,000 人死亡。
“许多这些药物的受体被认为仅在中枢神经系统的成熟细胞中表达，”研究合著者、多伦多儿童医院脑肿瘤研究中心的神经外科医生和研究员彼得·德克斯说，“它们可能对干细胞具有与对成熟细胞相同的功能，”这使得它们成为治疗脑癌的候选药物。德克斯和他的团队发现了 160 种化合物，这些化合物干扰了神经球（不同分化阶段的细胞簇，从干细胞到即将成为神经元或神经胶质细胞（支持和绝缘神经元的细胞））的发育和增殖。研究人员随后在体外用源自小鼠胚胎大脑的细胞、人脑肿瘤细胞以及来自基因敲除小鼠的癌细胞（这些小鼠在基因上易患脑肿瘤）测试了这些药物。
几种预筛选的药物似乎抑制了人和小鼠癌细胞以及基因敲除小鼠的肿瘤生长。“有些药物对人类癌细胞相对于正常人类细胞具有相当的选择性，”德克斯说，“这表明可能存在一些治疗机会窗口。” 这些药物已经被用于治疗其他疾病。
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其中包括：丁酰氯酚用于抑制多巴胺（一种在大脑的奖励和快乐系统中活跃的神经递质）的受体，并作为精神分裂症患者的抗精神病药。异丙酚作用于氨基酸 NMDA，其受体在长期记忆中发挥作用。它通常用于在卒中后放松脑血管。卡贝它戊烷是一种镇咳药，可增强阿片受体的活性，阿片受体在疼痛缓解中活跃。德克斯指出，测试药物的多种作用“表明可能调节神经干细胞的途径具有令人难以置信的多样性”。
根据德克斯的说法，既然已经进行了候选疗法的初步筛选，他的小组将采取最有希望的疗法，并确定它们是否可以抑制移植到小鼠大脑中的人类肿瘤细胞的增殖和生长。“我们已经在培养皿中治愈癌症很多次了，但我们需要在体内证明这一点，”德克斯说，他希望在年底前获得新研究的结果。
如果这些测试成功，他认为他可以相对迅速地转向人体试验，特别是考虑到晚期脑癌患者通常更愿意接受新的、未经证实的治疗方案。“因为我们知道所有常规疗法最终都会失败，”德克斯解释说，“许多患者确实会接受研究性治疗。”