_Case_01.jpg){kind=link}
只有3%的成年癌症患者参与实验性治疗的临床试验。为了提高这一比例，一家全国性非营利组织正在启动一项不寻常的研究——允许患者在多种实验性疗法之间轻松切换，而无需花费宝贵的时间去寻找和符合一项新试验的资格，如果第一项试验没有帮助的话。
一旦他们参与进来，他们就参与进来了。
“目前的临床试验系统不符合患者的需求，”胰腺癌行动网络的总裁兼首席执行官朱莉·弗莱什曼说，该网络组织了周二宣布的3500万美元的“精准承诺”平台。“这都是为了做到这一点。”
关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保未来关于塑造我们当今世界的发现和想法的有影响力的故事。
新方法提出了一些棘手的问题。例如，如果患者从一种治疗方法转到另一种治疗方法，可能更难理清治疗的安全性和有效性。该试验旨在通过关注“无进展生存期”，即患者在原发肿瘤扩散的情况下存活多长时间，来克服这一障碍。如果癌症开始生长，他们将迅速转而接受另一种治疗。
胰腺癌网络首席研究官林恩·马特里西安说：“这是一个棘手的试验设计，会有灰色地带。” “这是一个‘寻找信号’的试验，因此我们愿意接受数据中的一些模糊性，并在严谨性和以患者为中心之间找到平衡。”
“精准承诺”将于春季启动；它被设想为第一个针对胰腺癌的大规模精准医学试验。今年，美国预计将有大约 42,000 人死于胰腺癌，使其成为该国癌症死亡的第三大原因。预后令人沮丧：只有 8% 的患者在确诊后五年仍然存活。
参与“精准承诺”的患者将接受肿瘤的分子图谱分析，以确定导致恶性细胞增殖的突变。希望研究人员能够找到一种靶向疗法，以锁定这些突变并阻止癌症的扩散。
这是一个很大的“可能”。
胰腺癌并没有像其他疾病那样从靶向治疗中获益。原因之一：很难从胰腺肿瘤中获得良好的癌细胞样本。（与炎症细胞和其他细胞相比，恶性细胞往往数量很少，因此很难分离它们。）因此，相对较少的靶向突变，更不用说存在药物的靶向突变，已经被确定，一项2015年的研究发现。
缺乏选择反映在胰腺癌的临床试验中。
虽然联邦数据库 Clinicaltrials.gov 中列出了 600 多项，但绝大多数测试的是标准治疗方法，如手术、化疗、放疗或某种组合。“最多可能有 10% 是由分子驱动的，”马特里西安说。“我们在其他类型的癌症中看到的革命进展在胰腺癌中进展非常缓慢。”
在“精准承诺”试验中，医生将首先根据其他疾病的存在、他们对特定副作用的耐受能力以及他们来接受治疗的频率，确定哪种化疗“骨架”最适合每位患者。
然后，肿瘤的分子图谱或肿瘤周围区域（其“微环境”）的特征将决定患者加入哪个子研究，宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的罗伯特·冯德海德博士解释说，他正在领导宾大的研究部分。例如，如果他们BRCA2 基因发生突变，他们也可能会使用称为 PARP 抑制剂的药物，该药物用于其他类型的癌症。
新颖之处在于接下来发生的事情。如果患者对一线治疗没有反应，或在最初反应后复发，她可以切换到不同的子研究，而无需符合另一项临床试验的资格——这是一个繁琐的过程，通常可能涉及前往不同的城市。在这种情况下，无论患者的肿瘤特征使她符合哪个子研究的资格，“所有研究都将在每个站点提供，因此，如果患者在佛罗里达州或费城，他们可以留在那里，”冯德海德说，他的中心每年接诊约 350 名胰腺癌患者。他希望将他们全部纳入“精准承诺”。
传统上，患者必须符合各种标准才能参加新的试验；如果他们之前接受过类似药物的治疗，或者患有其他疾病（如心血管疾病），他们可能不符合资格。“精准承诺”消除了这些障碍。
马特里西安说，“精准承诺”最初将采用三种实验方案，但最终将有更多方案，包括像那些正在改变黑色素瘤和非小细胞肺癌治疗方法的基于免疫的疗法。
“在真正意义上，我们将首次与患者合作，共同应对这种疾病，”弗雷德·哈钦森癌症研究中心的苏尼尔·辛戈拉尼博士说，他将在那里领导这项研究。“最终，我们希望将其视为在全国每个站点照顾每位胰腺癌患者的模板。”