诺华突破性的 CAR-T 癌症疗法离患者又近了一步。
FDA 召集的一个外部专家小组周三以 10 比 0 投票表决，建议批准诺华的 CAR-T 疗法 CTL019，用于治疗患有晚期白血病的儿童和青少年。这次投票标志着这类实验性疗法的一个关键里程碑。FDA 预计将在 10 月 3 日之前做出最终批准决定。
“我认为这是我一生中见过的最令人兴奋的事情，”俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的肿瘤学家 Tim Cripe 医生说，他是一位专家，在周三的 FDA 专家组会议上对 CTL019 发表了看法。
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CTL019 是一种定制化疗法，通过收集患者的白细胞并对其进行重新编程，使其能够定位肿瘤。它是首个提交 FDA 审批的 CAR-T 疗法，引领着一系列有望改变某些侵袭性血液癌症护理标准的新型疗法。
FDA 还在审查 Kite Pharma 的一种 CAR-T 疗法，用于治疗患有晚期侵袭性淋巴瘤的成人。预计将于 11 月 29 日做出关于 Kite CAR-T 疗法的批准决定。
周三的 FDA 咨询专家组对 CTL019 对先前治疗无效的急性淋巴细胞白血病患者的积极疗效没有提出异议。在一项临床试验中，该疗法使 83% 的参与者在三个月后达到无癌状态，独立专家们称赞这一结果是为其他选择很少的患者取得的重大进展。
在安全性方面，专家组成员深入研究了将基因改造细胞注入患者体内的潜在风险，包括致命病毒感染、脑毒性以及由 CAR-T 细胞在治疗后多年引起的新的肿瘤生长的可能性。
诺华已承诺在患者接受 CTL019 治疗后长达 15 年的时间内持续关注患者的安全性，专家组成员表示，该疗法的任何潜在风险都不应妨碍 FDA 的批准。
“我认为这些考虑都不会成为迄今为止获得的杰出临床结果的阻碍，”加利福尼亚州希望之城国家医疗中心的肿瘤学家 Larry Kwak 医生说。
与人们熟知的药丸和常见的注射生物技术药物不同，CAR-T 为 FDA 带来了一种全新的范例。每剂药物都是为个体患者定制的，需要一个复杂的过程，在这个过程中，人体细胞必须安全地跨国运输、可靠地扩增并安全地返回。
诺华认为它能够胜任这项任务。如果 CTL019 获得批准，这家瑞士制药巨头计划从大约 30 个预先批准的地点分发该疗法，每个地点都经过培训，能够进行细胞收集、产品处理以及治疗通常伴随 CAR-T 疗法的发热和危及生命的免疫反应等多步骤流程。
目前尚不清楚的是 CTL019 的商业机会有多大。每年约有 3100 例新的 ALL 病例，但大约 70% 可以通过标准疗法缓解。这可能只剩下几百名可能符合诺华疗法条件的患者，这让人怀疑该公司是否能够从巨大的生产投资中获得超额回报。
但 CAR-T 的潜力远不止白血病。诺华正在开发 CTL019 用于治疗淋巴瘤，其产品线还包括其他针对一系列血液癌症的 CAR-T 疗法。Kite 在 CAR-T 领域的工作同样雄心勃勃，Juno Therapeutics 也是如此。他们都希望通过“热线连接”白细胞来治疗癌症，从而建立一个庞大的业务。
周三诺华的胜利，无论多么渐进，都提振了整个 CAR-T 领域。
“今天不是关于商业或竞争，”Kite 首席执行官 Arie Belldegrun 博士在投票前的一篇博文中写道。“今天，我们不是竞争对手。今天是为了推进一项令人兴奋的技术，这项技术有可能改变癌症治疗。”