在国立卫生研究院(NIH)的再生医学中心(CRM)倒闭后,该机构的干细胞研究人员感到沮丧和困惑。该内部项目的负责人,干细胞生物学家马亨德拉·拉奥于3月28日离开了位于马里兰州贝塞斯达的国立卫生研究院,该中心的网站于4月4日被关闭。尽管在《自然》杂志付梓时没有官方公告,但美国国立卫生研究院官员表示,他们正在重新考虑如何进行内部干细胞研究。
与该中心有关联的研究人员表示,他们对此一无所知。《自然》杂志于4月7日联系了马萨诸塞州波士顿哈佛医学院的干细胞生物学家,也是该中心外部顾问委员会成员的乔治·戴利,他说他尚未被告知拉奥的离职或该中心的关闭。
再生医学中心成立于2010年,旨在集中管理国立卫生研究院的干细胞项目。其目标是从诱导多能干细胞(iPS细胞)——已转化为类似胚胎干细胞的成人细胞——开发有用的疗法,并将其引导至临床试验和监管批准。其预算计划在七年内达到5200万美元。
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拉奥于2011年上任。由于美国国立卫生研究院决定仅为一项旨在将 iPS 细胞转移到临床试验中的项目提供资金,上个月关系似乎恶化。拉奥表示,在这一点明确后他辞职了。他说,他曾希望资助五项试验,特别是考虑到该中心已经解决了与组织来源、专利和知情同意相关的复杂问题。
负责管理再生医学中心的美国国立卫生研究院项目协调、规划和战略倡议部门主任詹姆斯·安德森反驳说,只有来自贝塞斯达国家眼科研究所的卡皮尔·巴蒂及其同事提出的一个申请获得了外部审查委员会的足够高分,可以证明继续资助是合理的。该团队旨在利用 iPS 细胞治疗与年龄相关的视网膜黄斑变性,并希望在几年内开始人体试验。其他涉及心脏病、癌症和帕金森病治疗的提案将不会获得资金以使其为临床试验做好准备。安德森强调,巴蒂的试验不会受到再生医学中心关闭的影响。
其他人体 iPS 细胞试验进展更快。例如,日本神户理研发育生物学中心的 Masayo Takahashi 设计的关于黄斑变性的试验于去年 8 月开始招募患者。
安德森表示,再生医学中心不会以目前的形式继续存在。“该领域发展如此迅速,我们需要重新思考。”为此,美国国立卫生研究院计划在 5 月份举办一次研讨会,将干细胞研究人员聚集在一起,决定如何处理该项目及其剩余预算。“对我来说,这只是明智的科学,”他说。“如果某些事情没有按计划进行,你就不会继续为此花钱。”
一种选择可能是允许再生医学中心的项目被国家转化科学促进中心吸收,该中心是美国国立卫生研究院于 2011 年成立的机构,旨在将基础研究转化为疗法。但安德森表示,研讨会的参与者还将讨论美国国立卫生研究院是否需要用另一个专门的干细胞项目来取代再生医学中心。
拉奥表示,他尚不确定自己的计划是什么。他已经加入了两家干细胞治疗公司的董事会,并最终希望找到一家能够让他继续进行帕金森病 iPS 细胞治疗临床试验的公司。
他说,尽管发生了这些事,他仍然为再生医学中心取得的成就感到自豪:其研究人员已经生成了 400 多种 iPS 细胞系,该中心还资助了两家承包商创建 12 条临床级 iPS 细胞系,这些细胞系将于今年晚些时候上市。但是,他补充说,“这有点令人失望。美国国立卫生研究院正处于可以成为世界领导者的阶段。”