新的研究为受帕金森病影响的100万美国人带来了治疗的希望，帕金森病是美国第二常见的退行性神经疾病（仅次于阿尔茨海默病）。
芝加哥西北大学范伯格医学院的一个团队报告称，异搏定（商品名 DynaCirc），一种目前用于降低高血压的药物，可能阻止晚期帕金森病患者的神经元死亡，并可能能够预防该疾病的发展。
在本周一项独立但相关的研究中，科学家们还宣布，他们通过将人类神经干细胞移植到猴子大脑中，成功逆转了几只猴子的帕金森病样症状。
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帕金森病的症状——其特征是僵硬，并可能导致运动和语言功能丧失——是由中脑区域黑质中神经元的进行性死亡引发的，黑质产生神经递质多巴胺（与快乐和奖励系统以及维持适当的运动控制有关）。这些神经细胞将多巴胺发送到纹状体，纹状体是另一个中脑结构，负责调节运动的计划。如果没有这种多巴胺信号，纹状体就无法正确执行运动。
由生理学家詹姆斯·苏尔梅耶领导的西北大学团队在《自然》杂志的网络版上报告称，作为帕金森病靶点的多巴胺神经元一直在工作——像起搏器一样——不断地向纹状体发送电脉冲。（神经元通过带电离子穿过其膜来产生这些信号。）这些所谓的“起搏神经元”中的大多数利用带电钠离子来产生它们的电脉冲。
根据苏尔梅耶的说法，年轻时，黑质中的多巴胺产生神经元似乎也依赖钠进行信号传递。但是，由于某些未知原因，随着它们的成熟，它们开始更多地依赖钙通道。然而，钙会对细胞造成压力——已知当钙积累时会阻碍蛋白质折叠和代谢——从而扰乱正常的细胞功能。研究人员假设，在帕金森病的情况下，这些钙离子没有被适当地隔离或运出黑质神经元，这使得这些细胞可能更容易受到毒素的侵害。
由于钙通道仅存在于心脏和脑组织中，研究人员寻找一种获批用于阻断这些途径的药物。他们选择了异搏定。“如果我们的假设是正确的，即帕金森病实际上是一种钙调节障碍，”苏尔梅耶说，“那么阻止这一过程……应该阻止疾病的进展。”
研究人员观察到，当他们每隔一周两次，连续五周向正常小鼠注射一种选择性杀死黑质多巴胺神经元的试剂（以模拟帕金森病）时，细胞损失了 50%。最初，给予异搏定的小鼠在这些多巴胺神经元中表现出非常少的活动（因为它们的钙摄入量已被冻结）。但在几个小时内，它们垂死的神经元再次显得健康，因为它们转而使用钠来传输信号，而不是被阻断的钙。
“如果你预防性地服用这种药物，你可能永远不会患上帕金森病，”苏尔梅耶说。他说他的团队对他们的结果非常有信心，以至于他们计划在今年秋天向食品和药物管理局请愿，以测试异搏定在人类帕金森病患者中的有效性，因为该药物已获准用于人体。
如果一切都失败了
第二个研究小组将人类神经干细胞注射到 27 只非洲绿猴的黑质中，这些猴子已被诱导出帕金森病症状（包括进食困难、震颤和僵硬）。
耶鲁大学医学院神经外科教授兼该研究的主要作者尤金·雷德蒙说：“干细胞的潜在优势在于，它们仍然有潜力迁移并在适当的位置定位自己，这取决于大脑中存在的信号。”
雷德蒙及其同事在《美国国家科学院院刊》上报告称，植入猴子大脑的干细胞中只有一部分继续取代了丢失的多巴胺神经元。然而，他们注意到，其他因邻居丢失而体积缩小的脑细胞似乎恢复了正常。他们还观察到，在四个月的研究期间，猴子的症状得到了显著改善。
在将他的研究与苏尔梅耶的研究进行比较时，雷德蒙指出：“一种方法是试图最大限度地减少疾病进展，甚至可能获得一些恢复，另一种方法更侧重于另一端，即在（多巴胺产生]细胞已经死亡之后。”
然而，他警告说，要评估移植的有效性，还有很多工作要做。最值得注意的是：他计划审查长期结果，以检查潜在的副作用，例如运动障碍（重复的、非自愿的运动），这在服用 L-多巴的患者中很常见，L-多巴是一种在脑中转化为多巴胺的帕金森病药物。