在大多数多发性硬化症 (MS) 病例中,症状时好时坏。多发性硬化症是一种慢性疾病,免疫系统会攻击髓磷脂,即包裹神经元轴突的非导电鞘。然而,10% 到 15% 的病例是进展性的,而非复发性的。这种更严重的类型出现在生命后期,并以症状稳步恶化为特征。目前尚无治疗方法,但这可能即将改变。
9 月,制药公司 Hoffmann–La Roche 公布了 ocrelizumab(一种靶向 B 细胞的注射抗体药物)针对复发型和进展型多发性硬化症的三项大型临床试验的积极结果。他们发现,在治疗复发型多发性硬化症方面,该药物比干扰素 beta-1a (Rebif) 更有效,干扰素 beta-1a 是目前用于治疗该疾病的一种顶级药物。更令人兴奋的是,在整个 12 周的研究期间,它减缓了进展型多发性硬化症患者的症状发展。“该药物对复发型多发性硬化症具有显著疗效,而且我们终于在进展型方面取得了进展,”加州大学旧金山分校的神经学家 Stephen Hauser 说,他参与了这些试验。
Ocrelizumab 对两种类型的多发性硬化症均有效这一事实,为试图了解该疾病的根本原因并弄清楚为什么复发型炎症最终会在某些患者中转变为进展性退化的科学家们提供了一个诱人的线索。“这些结果证明,多发性硬化症的炎症和退行性成分是相关的,”Hauser 说。“现在最大的问题是,如果我们尽早开始治疗,我们能否保护复发型患者免于日后发展为进展性问题?”
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通过这些试验,罗氏公司清除了 FDA 药物测试协议中的最后一个主要障碍。该公司计划在 2016 年初提交批准申请,以治疗两种类型的多发性硬化症,这意味着该药物最早可能在 2017 年上架。