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许多疾病，尤其是阿尔茨海默病的一个关键特征是所谓的淀粉样蛋白沉积物的存在，这些沉积物是由不溶性蛋白质团块组成，会杀死周围的细胞。血液中存在的一种天然蛋白质，称为血清淀粉样蛋白P组分 (SAP)，通过与淀粉样蛋白纤维结合并阻止身体分解它们，帮助这些斑块破坏健康组织。今天发表在《自然》杂志上的研究结果表明，一种旨在阻止 SAP 作用的药物有望治疗人类淀粉样蛋白疾病。
伦敦皇家自由医院和大学学院医学院的 Mark Pepys 及其同事使用一种名为 CPHPC 的新药靶向 SAP。该分子阻止 SAP 与淀粉样蛋白纤维结合，反而导致 SAP 分子彼此结合。然后，这些 SAP 蛋白包从血液中移除并在肝脏中代谢。在小鼠中，施用该药物清除了斑块中的 SAP，并导致沉积物尺寸逐渐减小。研究人员还在 19 名患有全身性淀粉样变性（一种蛋白质团块在全身形成的疾病）的患者身上测试了 CPHPC。他们发现血液中的 SAP 水平降低，且没有不良副作用。根据该报告，最有可能需要继续使用 CPHPC 治疗，以完全清除主要淀粉样蛋白沉积物中的 SAP，并最大限度地减少斑块。
到目前为止，这些结果对阿尔茨海默病治疗的确切意义尚不清楚。Pepys 说：“尽管淀粉样蛋白沉积物与阿尔茨海默病和成人发病型糖尿病密切相关，但尚不清楚它们是否真的会引起这些疾病。” CPHPC 是否可以对抗这种损害记忆的疾病是今年即将开始的临床试验的重点。