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研究人员已经为患有慢性髓细胞白血病 (CML) 的患者开发了迄今为止最有效的治疗方法,CML 是一种影响每年近 10,000 名成年人的血细胞癌。 根据周一在旧金山举行的美国血液学学会年会上公布的临床试验结果,诺华公司生产的药物 STI-571(或格列卫)使大多数患者的癌症得到缓解。 尽管这种口服药物仅进行了两年的试验,但研究人员认为它可能成功地长期甚至永久性地清除体内的疾病。 目前,CML 唯一被证实的治愈方法是骨髓移植——一种死亡率高达 40% 的高风险手术。 其他治疗旨在尽可能长时间地维持白血病患者的健康,但它们不能使血液正常化,并且可能具有相当大的副作用。 相比之下,格列卫几乎没有报告副作用,因为它针对癌症的病因,而不会损害其他细胞。
CML 患者存在染色体缺陷,导致产生一种称为 Bcr-Abl 的异常蛋白质,进而导致白细胞不受控制地增殖。 格列卫显然通过阻断 Bcr-Abl 发出的信号起作用。 在诺华公司资助的临床试验中,处于 CML 第一阶段的患者从格列卫中获益最多:530 名参与者中有 90% 的人在仅六个月的治疗后癌症得到缓解。 但第二阶段的受试者仍然反应令人印象深刻:这些患者有 230 人,其中 90% 也对治疗反应积极,缓解率为 63%。
这种预计将于 6 月上市的新药甚至可以作为开发其他类型癌症药物的典范。 “整个癌症研究的目标一直是找出癌细胞和正常细胞之间的差异。 这一直是癌症研究的目标,现在它就在这里,”俄勒冈健康与科学大学研究员、该药物的主要开发者 Brian Druker 根据美联社的报道说。 “我将其视为癌症治疗的新时代。”