像许多婴儿一样，这对睁大眼睛的双胞胎很可爱。它们是猕猴的事实几乎无关紧要。然而，不可忽视的是它们的遗传血统。正如《细胞》杂志报道的那样，这些小猕猴是第一批使用基于所谓 CRISPR/Cas 系统的极其精确的基因编辑工具进行基因改造的灵长类动物。
这项由中国研究人员进行的新研究意义重大，因为它为定制开发具有与患有某些疾病的人类相似的遗传特征的实验室猴子铺平了道路。尽管小鼠和大鼠长期以来一直是创建人类疾病活体模型的首选动物，但它们对于研究自闭症和阿尔茨海默病等神经系统疾病并没有太大帮助；啮齿动物和人类大脑之间的差异实在太大了。
可以肯定的是，在过去的十五年中，也出生了一些其他经过基因改造的猴子，但用于改变其 DNA 的方法不如 CRISPR/Cas 技术有效或易于使用。“猴子的基因组工程量非常小，”哈佛医学院遗传学教授乔治·丘奇说。“所以是的，这篇[论文]是一件非常重要的事情。”
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CRISPR 代表成簇的规律间隔的短回文重复序列，指的是乍一看似乎没有意义的分子“字母”（A、T、C 和 G）序列的变异和重复，这些“字母”构成了 DNA。这些 CRISPR 模式存在于许多细菌和大多数古生菌中（古生菌是一组古老的细菌，现在被认为与其他单细胞生物的差异足够大，值得拥有自己的分类学界，与细菌、原生生物、真菌、植物和动物并列）。
CRISPR 元件于 1987 年首次在细菌中被发现，直到 2013 年才开始被广泛用于创建基因工程工具。人们花了这么长时间才弄清楚这些模式实际上是有目的的，确定其目的是什么——帮助古生菌和细菌识别并防御病毒——然后将原始功能适应新的目标。
基本上，生物学家了解到，与 CRISPR 系统相关的某些蛋白质（被直接地称为 CRISPR 相关蛋白质，或 Cas 蛋白质）的作用类似于切割它们遇到的任何 DNA 链的剪刀。反过来，这些切割蛋白质通过互补的 RNA 片段（DNA 的姊妹分子）被引导到特定的 DNA 链。每当细菌遇到开始劫持其细胞机制的病毒时，它们就会生成特定的 RNA 指导链。指导 RNA 与病毒 DNA 互补，这就是 Cas 蛋白质知道在哪里切割的原因。然后，细菌会将病毒 DNA 的副本保存在其自身遗传序列中的两个 CRISPR 元件之间，以便在将来如果类似病毒试图再次造成麻烦时参考。
在过去的几年里，研究人员已经学会了如何欺骗 Cas 蛋白质，使其能够靶向并切开他们自己选择的 DNA 序列。通过开发精确地与他们想要改变的 DNA 分子部分互补的 RNA 链，研究人员可以将 Cas 蛋白质引导到预先指定的位置，并切除足够的遗传物质，从而永久性地破坏该位置 DNA 分子的正常表达。
本质上，科学家们已经将细菌的自我防御机制变成了一种极其精确的基因编辑工具。据一些人说，仅在过去的一年左右，CRISPR 技术已成功地在 20 种不同的高等生物（意味着高于细菌的生物）上进行了试验。
《细胞》杂志研究报告的作者写道，他们发现将 CRISPR 技术应用于猴子胚胎相对容易。首先，他们在 22 个受精的猕猴卵子上引入了针对三个基因的轻微遗传变化。（这些变化并非旨在在猕猴中创建特定的疾病模型，而只是为了测试该技术。）这种操作产生了 15 个正常发育的胚胎——其中除一个以外的所有胚胎都显示出所需遗传变化的迹象。在对最初的成功率感到满意后，研究人员扩大了他们的努力，目的是生产一些完全发育的幼猴。
科学家们收集了 198 个猕猴卵子，并向其中注入了猕猴精子。然后，他们设法进一步向 186 个受精卵中注入了定制的 RNA 条，这些 RNA 条产生并激活了它们自己的 Cas 蛋白质。反过来，这些蛋白质在 RNA 指导链引导它们的精确位置切开了 DNA 双螺旋。然后，研究人员将 83 个由此产生的可存活的受精卵植入 29 只猕猴雌性体内。其中 10 只猴子怀孕了：其中三只各怀有一对双胞胎；三只怀有三胞胎；其余四只怀有单胎。到目前为止，一对双胞胎在经过 155 天的正常妊娠期后通过剖腹产分娩。
《细胞》杂志研究的主要目的是证明 CRISPR 技术可以在猕猴身上发挥作用——这是一个尤其重要的目标，因为现在黑猩猩较少用于医学研究，猕猴已经成为人类新的替代品。该研究的共同作者、南京大学的黄行旭表示，接下来的直接步骤是尝试使基因改造过程更加高效，以便更大比例的受精卵得到适当的改造并成为可存活的动物。
那么人呢？黄在电子邮件中写道：“我们相信这种策略在非人类灵长类动物中的成功为它在人类中的应用提供了巨大的潜力。但我们认为，由于安全问题，将这种策略扩展到人类胚胎需要很长的[时间]。”