中国监管机构有条件批准了一种从海藻中提取的阿尔茨海默症药物，这可能会在大型制药公司的实验疗法多年临床失败后，给该领域带来震动。
这个周末的公告受到了谨慎对待，同时也引发了临床医生和其他人士迫切希望看到来自制药公司上海绿谷制药的完整数据的渴望。该公司表示，其药物甘露特钠（Oligomannate）在3期试验中，与安慰剂相比，改善了轻度至中度阿尔茨海默症患者的认知功能，患者最早在第4周就看到了疗效，并且在整个36周的试验中持续存在。
自从任何阿尔茨海默症药物获得批准以来，已经过去了近二十年。甘露特钠在其开发过程中在美国几乎没有受到关注。
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尽管尚未提供关于该药物的完整数据，但监管机构的有条件批准意味着甘露特钠（也称为GV-971）将于年底前在中国上市，绿谷制药表示。该公司将不得不向国家药品监督管理局提交关于该药物的作用机制及其长期安全性和有效性的额外研究，路透社报道。绿谷还表示，它将于明年启动一项全球3期试验，以期在其他国家也获得批准。
英国阿尔茨海默症研究中心的研发主管卡罗尔·劳特利奇在一份声明中表示：“很高兴看到中国药品监管机构优先考虑新兴的阿尔茨海默症治疗方法，但我们仍然需要看到更多证据表明这种药物是安全有效的。” “对于任何潜在的药物要在英国获得监管机构的批准，我们需要看到世界各地更大规模的试验来支持来自中国的证据。”
外部专家表示，他们希望获得完整的数据，以确切了解服用该药物的患者与服用安慰剂的患者相比，认知功能是如何改善的，以及这在患者生活中有多大意义。
甘露特钠的开发并非旨在清除大脑中的蛋白质堆积，就像其他数十种实验性阿尔茨海默症疗法一样，而是旨在调节大脑与肠道中被称为微生物组的细菌群落之间的联系。
微生物组与整体健康之间的联系是一个相对较新的且不断发展的研究领域的主题，一些科学家试图了解细菌如何影响疾病的出现，包括阿尔茨海默症。
阿尔茨海默症协会的首席科学官玛丽亚·卡里略表示，甘露特钠的开发反映了该领域如何扩展到针对大脑中蛋白质积累的药物之外，她说，“这是治疗阿尔茨海默症痴呆和所有痴呆症的联合疗法所必需的第一步。”
对于下一项试验，绿谷表示将包括美国站点，卡里略表示，她很想看看该药物在更多样化的人群中的效果如何，并且她希望研究人员能够对患者进行更长时间的跟踪。她说，通常，阿尔茨海默症的3期试验持续时间是绿谷在中国进行的九个月试验的两倍。
圣路易斯华盛顿大学的神经学家乔伊·斯奈德博士表示，她希望下一项试验能够包括比早期3期试验中招募的大约800人更多的人。
斯奈德说：“我们总是对新的潜在疗法感到兴奋，但除非我们对它有更多了解，否则我当然不会根据一项单独的研究或另一个国家的批准将其开给我的患者。”
9月份，包括一些来自绿谷的中国科学家在内的一个小组在《细胞研究》杂志上发表了一项研究，概述了小鼠体内肠道微生物组改变与一些研究人员认为会导致阿尔茨海默症的神经炎症之间的联系。他们报告说，甘露特钠“抑制”了小鼠肠道中的细菌失衡，“控制了神经炎症并逆转了认知障碍”。他们补充说，小鼠研究的结果“提出了一种通过重塑肠道菌群”治疗阿尔茨海默症的“新策略”。（许多实验性疗法已经治愈了小鼠的疾病，但从未在人类身上证明过任何益处。）
克利夫兰诊所的杰弗里·卡明斯博士说，完成的试验并非旨在证明该药物显然是通过这种机制起作用的，他大约两年来一直是绿谷的顾问。但他表示，即将进行的全球试验将尝试展示该药物似乎如何影响认知。
尽管美国许多人对该批准感到措手不及，但卡明斯表示，其他地方的公司在阿尔茨海默症方面取得进展或许并不令人惊讶。
他说：“我们正处于一个我们不太习惯的全球创新时期。这是一种全球性疾病，是对全世界老年人健康和尊严的挑战。”
卡明斯指出，2018年，在一次科学会议上介绍了临床试验的一些细节。他补充说：“我们需要对这些想法持开放态度，同时我们也需要对它们进行彻底的审查。”
在多年专注于所谓的淀粉样蛋白假说之后，专注于阿尔茨海默症的研究人员扩大了他们的方法，该假说认为，大脑斑块中称为β-淀粉样蛋白的蛋白质积累导致了该疾病。清除这些斑块的药物试验经常未能导致患者的任何认知改善。
然而，上个月，制药商渤健宣布，它将尝试获得食品和药物管理局对一种名为aducanumab的淀粉样蛋白清除药物的批准，该公司此前曾表示，该药物在两次试验中均失败。该公司表示，对一些试验数据的新分析显示，一些早期阿尔茨海默症患者的认知能力下降有所减少。