大脑为医学治疗提出了独特的挑战：它被锁在致密细胞组成的坚不可摧的屏障之后。虽然血脑屏障阻止有害化学物质和细菌到达我们的控制中心，但它也阻挡了大约 95% 的口服或静脉注射药物。因此，治疗帕金森病等神经退行性疾病患者的医生，通常不得不直接将药物注射到大脑中，这是一种侵入性方法，需要钻入颅骨。
一些科学家在超声波或纳米颗粒形式的帮助下，让静脉注射药物通过屏障方面取得了一些小小的成功，但这些方法只能针对小面积区域。现在，神经科学家薇薇安娜·格拉迪纳鲁和她在加州理工学院的同事表明，一种无害病毒可以穿过屏障，并将治疗输送到整个大脑。
格拉迪纳鲁的团队求助于病毒，因为这些感染性病原体体积小，擅长进入细胞并劫持细胞内的 DNA。它们还具有蛋白质外壳，可以容纳有益的物质，如药物或基因疗法。为了找到一种合适的病毒进入大脑，研究人员将一种腺相关病毒改造为数百万种具有略微不同外壳结构的变体。然后，他们将这些变体注射到小鼠体内，一周后，回收了进入大脑的毒株。一种名为 AAV-PHP.B 的病毒最可靠地穿过了屏障。
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接下来，该团队测试了 AAV-PHP.B 是否可以用作基因治疗的潜在载体，基因治疗是一种通过将新基因引入细胞或替换或灭活已有的基因来治疗疾病的技术。科学家们将病毒注射到小鼠的血液中。在这种情况下，病毒携带编码绿色荧光蛋白的基因。因此，如果病毒到达大脑，并且新的 DNA 被整合到神经元中，则可以通过解剖时的绿色荧光来追踪成功率。事实上，研究人员观察到病毒渗透到大多数脑细胞中，并且发光效果持续长达一年。该结果最近发表在《自然生物技术》杂志上。
未来，这种方法可能被用于治疗一系列神经系统疾病。“无需侵入性方法即可将基因输送到大脑的能力将作为一种研究工具非常有用。它在临床上也具有巨大的潜力，”冷泉港实验室研究大脑连接的神经科学家安东尼·扎多尔说。格拉迪纳鲁还认为，这种方法非常适合靶向大脑以外的区域，例如外周神经系统。外周神经的数量庞大，使得神经病变的疼痛治疗变得困难，而病毒可以渗透到所有这些神经中。