在人类大脑内部，分支神经元像茂密森林中的树木一样，彼此相邻、环绕和叠加生长。科学家们过去认为，任何因损伤或疾病而萎缩和死亡的神经元都会永远消失，因为大脑无法替换这些细胞。然而，到了 20 世纪 90 年代，大多数神经科学家已经接受成年大脑培育着小型的干细胞“花园”，这些干细胞可以转化为成熟的神经元。
研究人员仍在试图确定这些干细胞究竟多久会变成新的神经元，以及这些分化后的细胞存活并加入已建立的大脑回路的情况如何。一些证据表明，大脑的神经干细胞以适度的方式帮助器官自我修复——例如，帮助替换中风期间窒息而死的小部分神经元。但是，这种微小的自我修复无法恢复因中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病（如阿尔茨海默病和帕金森病）而损失的数百万神经元。
二十年前，神经外科医生试图通过切片胎儿脑组织并将它们移植到患病的大脑上来克服大脑有限的再生能力，用新的神经元替换死亡的神经元。由此产生的临床试验令人失望，但一些研究人员认为，他们现在已经研究出如何使治疗更安全、更可靠。科学家们不再依赖胎儿组织，而是可以在实验室中从干细胞中培育数百万个年轻的神经元，并将这些幼年脑细胞直接注射到患者的大脑中。尽管很少有人预计这种疗法会在未来一二十年内得到广泛应用，但为此目的的早期研究已经开始。
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到目前为止，最有希望的研究工作集中在帕金森病上，帕金森病似乎对移植特别敏感。帕金森病影响着全球约 1000 万人（包括 100 万美国人），主要是由于黑质中分泌多巴胺的神经元死亡所致，黑质是中脑的一部分，对控制运动等功能至关重要。症状包括震颤、僵硬和行走困难。
在 20 世纪 80 年代初期，研究人员从大鼠胎儿身上采集未成熟的脑组织，并将其移植到多巴胺能神经元已被杀死以模拟帕金森病的啮齿动物的黑质中。尽管移植的神经元在手术中存活下来，但它们在很大程度上未能形成功能性神经回路。通常，当大脑在子宫中发育时，黑质中的神经元会将分支延伸到大脑的另一个区域，称为纹状体，在那里它们喷射出神经递质多巴胺，与纹状体神经元进行交流。在胎儿大脑中，黑质和纹状体之间的距离不是很大；在成人的大脑中——甚至是成年大鼠的大脑中——距离要大得多。在早期的实验中，移植的神经元无法弥合这一差距。在后续研究中，研究人员转而尝试将未成熟的神经元直接移植到纹状体中。似乎奏效了。细胞存活下来，融入了现有的神经回路，并开始分泌多巴胺。
在随后的啮齿动物和猴子实验中，此类移植已将大脑中的多巴胺恢复到接近正常水平，并改善了运动功能——动物不再那么颤抖，并且更好地控制了手中的物体。研究人员推测，这些治疗方法之所以有效，不仅是因为移植的神经元释放多巴胺，还因为它们分泌称为生长因子的物质，这些物质可以保护和滋养纹状体中接受多巴胺的细胞。由于移植的神经元是不断产生、分泌和吸收神经递质的活细胞，因此它们可能比药物治疗（如左旋多巴）更有效地平衡帕金森病患者大脑中的多巴胺水平。
到 20 世纪 90 年代初期，瑞典已有四名帕金森病患者接受了胎儿脑组织移植——这项开创性的工作为美国国立卫生研究院资助的两项分别针对 40 人和 34 人的更大规模临床试验铺平了道路。在两项试验中，一半患者接受了移植，一半患者接受了假手术。结果令人沮丧：除了其中一项试验中一些 60 岁以下的患者外，治疗组的疗效并不优于假手术组。
尽管许多研究人员认为这些试验完全失败，但其他人看到了质疑数据并再次尝试的理由。首先，胎儿组织移植众所周知难以标准化——患者通常会收到来自多个捐赠者的质量参差不齐的组织样本。其次，隆德大学的 Anders Björklund 和其他研究人员认为，试验期望改进的时间太早了。移植的神经元非常不成熟，可能需要数年时间才能完全融入大脑。对美国国立卫生研究院资助的一项试验进行的后续研究发现，在接受移植两年和四年后，一些患者的病情有所改善。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的 Lorenz Studer 一直专注于另一种替换因帕金森病而损失的细胞的方法——一种解决标准化问题的策略。在实验室中，他将胚胎干细胞暴露于一系列分子中，这些分子模拟细胞在胎儿大脑中接收到的化学信号，将它们推向特定的发育阶段，相当于子宫内约两个月——就在它们最后一次细胞分裂之后，但在它们长出任何长而复杂的分支之前。由于他在实验室中仔细指导它们的生长和发育，他可以生成数百万个几乎相同的年轻神经元用于移植。将未分化的胚胎干细胞注射到大脑或任何器官中，都有形成肿瘤的风险，因为干细胞会不受控制地生长；在实验室中引导干细胞向成人形式发展，大大降低了这种风险。到目前为止，Studer 已经发表了啮齿动物和猴子的有希望的结果——这两组动物都显示出运动控制的改善——他希望在三到四年内开始人体临床试验。
Björklund 说：“这项研究解决了一个更广泛的问题：如何帮助大脑自我修复。帕金森病是这种新疗法方法的一个非常好的试验平台。如果我们能使干细胞疗法对帕金森病有效，这将为治疗更广泛的中枢神经系统损伤和疾病开辟可能性。”
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