食品和药物管理局 (FDA) 在特朗普政府的压力下加快药品审批速度，但耶鲁大学医学院的研究人员发现，在 2001 年至 2010 年间获得批准的药物中，近三分之一在广泛提供给患者几年后出现了重大安全问题。
在千禧年的第一个十年中批准的 222 种药物中，有 71 种被撤回，需要在副作用上添加“黑框”警告，或需要发布关于公众新风险的安全公告。耶鲁大学教授约瑟夫·罗斯博士及其同事在周二的《美国医学会杂志》(JAMA) 上报告了这一发现。 该研究 包括截至 2 月 28 日的安全措施。
罗斯说：“虽然政府推动放松监管和加快审批，但这些决定会产生后果。” 耶鲁大学研究人员之前的研究得出结论，FDA 药品审批速度比欧洲的同类机构更快，并且药品审批的关键试验大多数涉及的患者少于 1,000 人，持续时间为六个月或更短。
关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道： 订阅。 通过购买订阅，您正在帮助确保未来能够继续讲述关于塑造我们今天世界的发现和想法的具有影响力的故事。
这些安全问题在药物获批后平均需要 4.2 年的时间才显现出来，并且在精神科药物、生物制剂、获得“加速审批”的药物以及在监管审批截止日期附近获批的药物中更为常见。
通过 FDA 的加速审批程序批准的药物是安全干预率较高的药物之一。 这些批准通常依赖于替代终点，这意味着研究人员测量的是生存期以外的指标，例如肿瘤大小，以确定药物是否有效。
罗斯说：“[关于替代终点的这一发现] 与今天的政策关系最为密切。” “在《21 世纪治愈法案》中，有一种推动 FDA 进一步支持使用替代标志物的趋势……[但] 它们在上市后环境中更有可能引起关注。”
美国前总统巴拉克·奥巴马于 12 月 13 日将该法案签署成为法律。 除此之外，它还提供了一些加快药品审批的方法，即推动 FDA 考虑传统临床试验三个阶段以外的不同类型的证据。 新的流程让一些研究人员担心，它将为更多不安全的审批打开大门。
俄勒冈健康与科学大学的血液学家肿瘤学家兼教授维奈·普拉萨德博士说，他没有参与这项研究。“我实际上赞同 FDA 可以通过更精简的方式更快地完成工作，” “在产品上市之前，你最不想偷工减料的地方是安全性和有效性。”
鉴于人们对 FDA 主要自愿报告新药和医疗器械相关健康问题的系统提出了批评，因此可能存在更多未知的副作用，FDA 和公众都不知道。 这些报告未经核实，并且批评者表示，该系统未得到充分利用，并且充斥着不完整和过时的信息。 FDA 还监测其他可用的研究和报告，以确定是否需要对特定药物采取行动。
FDA 发言人安吉拉·霍格表示，该机构正在审查罗斯的研究结果。
她说：“总的来说，FDA 不会对具体研究发表评论，而是将其作为证据体系的一部分进行评估，以加深我们对特定问题的理解，并协助我们履行保护公众健康的使命。”
罗斯说：“无论如何，一些观察家可能会觉得安全问题的比例令人担忧，而另一些人可能会松一口气，因为这个比例没有更高。”
约翰·霍普金斯药物安全与有效性中心联合主任卡莱布·亚历山大博士说：“这是一个价值百万美元的问题：什么是合适的量？ 只有当产品上市后才发现的安全问题，其适当水平是多少？” 他没有参与这项研究。
令人惊讶的是，在 200 天内获得批准的药物不太可能出现安全问题，作者推测这可能是因为“一些批准方案提供了更清晰的安全证据，从而可以更快地获得监管批准。”
该研究包括三种药物的市场撤回：抗炎药 Bextra、治疗肠易激综合征的药物 Zelnorm 和银屑病药物 Raptiva。 Bextra 和 Zelnorm 因心血管风险而被撤回，Raptiva 因罕见且致命的感染风险增加而被撤回，该感染会损害大脑中的物质。
亚历山大说：“不过，重要的是要记住，获批后安全问题涵盖了从相对较小到严重的范围。” 他说，下一步好的做法是深入研究极其严重的安全问题，确定 FDA 是否可以更早地标记出这些问题，以及它们是如何被遗漏的。
亚历山大称赞了研究人员，称他们的研究“强调了”药物上市后“监测的重要性”。 这有助于研究人员发现与药物相关的新问题以及新益处。
他说：“通常，患者和临床医生错误地认为 FDA 批准是产品完全安全有效的标志。” “事实并非如此。 只有当产品上市并在广泛人群中使用后，我们才能了解到关于产品的巨大信息。”
KHN 对处方药开发、成本和定价的报道部分由 劳拉和约翰·阿诺德基金会资助。
本报道最初由 Kaiser Health News 于 2017 年 5 月 9 日发布。 阅读原始报道 此处。