自从发现其基因编辑潜力以来，仅仅三年内，这项名为Crispr的新技术已成为基因组研究中最热门且最具争议的发展。现在，它不仅仅是一门科学，更是一项大生意。
Crispr（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初在细菌中发现，是一种基因组编辑工具，可以基于RNA-DNA碱基配对靶向任何生物体中的特定基因，然后通过称为Crispr相关蛋白9或Cas9的酶的活性精确切割该基因。该技术可以删除、修复或替换基因，并且比其他基因编辑技术更快、更容易、更便宜，并且在理论上更精确。凭借在人类健康、农业和工业生物技术方面的潜在益处，Crispr进入生物名人堂也就不足为奇了。
基因淘金热
这项技术走出学术界只是时间问题，2015年，多家公司投资了Crispr技术。首先是制药巨头诺华，该公司与基因编辑初创公司Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences分别签署了两项协议。它计划将Crispr用于工程改造免疫细胞和血液干细胞，并作为药物发现的研究工具。
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在诺华之后几周，另一家制药商阿斯利康与惠康信托基金会桑格研究所、创新基因组学倡议、马萨诸塞州的博德研究所和怀特黑德研究所以及赛默飞世尔科技公司签署了四项协议。作为该公司内部Crispr计划的补充，该技术将识别和验证一系列疾病领域临床前模型中的新靶点。
然后，免疫疗法公司Juno Therapeutics与基因编辑初创公司Editas握手，创建抗癌免疫细胞疗法；Vertex Pharmaceuticals和另一家初创公司Crispr Therapeutics达成了一项可能价值26亿美元的协议；而Regeneron Pharmaceuticals与ERS Genomics达成了专利许可协议，后者拥有来自Crispr先驱之一艾曼纽尔·夏彭蒂埃的基础Crispr知识产权。该领域不仅限于制药，科学公司杜邦也与立陶宛的维尔纽斯大学和Caribou Biosciences建立了联盟，特别关注植物育种和农业应用。
“制药行业在过去一年中对Crispr-Cas9基因编辑的兴趣确实激增，”Crispr Therapeutics首席科学官比尔·伦德伯格说。“我相当多的时间都花在与对与我们合作感兴趣的公司和组织的讨论中。”
除了这些交易外，旨在将Crispr技术及其相关产品商业化的初创公司也获得了快速投资，资金来源包括制药公司和其他渠道。由Crispr先驱詹妮弗·杜德纳创立的Caribou已筹集了1500万美元；由夏彭蒂埃创立的Crispr Therapeutics自2014年4月以来已筹集了8900万美元，外加通过与Vertex的交易获得的1.05亿美元；而由当前Crispr专利持有人张锋创立的Editas已筹集了超过1.6亿美元。
尽管现在还处于早期阶段，但一位分析师告诉《化学世界》，这项技术可能会给公司带来变革。“一项交易的潜在价值达到26亿美元这一事实说明了这项技术可能达到的整体规模，”汤森路透BioWorld高级科学编辑安妮特·布雷恩德尔说。
阿斯利康并没有忽视Crispr的商业潜力。该公司发言人卡伦·伯明翰表示，该公司认为这项技术为困扰制药行业的研发挑战提供了一个强大的解决方案。从加速识别和验证新型治疗靶点，到在更短的时间内创建更好的人类疾病动物模型，再到减少失败产品的数量，Crispr有望削减数百万美元的研发成本并促进药物发现，她说。“最终，通过应用Crispr，我们希望提高制药研发过程的效率。”
同样在农业领域，杜邦先锋公司研发副总裁尼尔·古特森表示，Crispr有望以更高的精度和更快的速度为种植者开发解决方案。目前，农产品平均开发时间为10至20年，这使得预测种植者的需求具有挑战性，并且变化的速度正在加快，他说。“Crispr-Cas9基因组编辑可以让我们更快地响应种植者的需求，并提高我们以相同或更少的资源交付更高产作物的能力。”
专利之争
但在研究和商业机会激增的同时，关于Crispr的专利之争也在幕后酝酿，这给这项技术的未来商业潜力蒙上了一层阴影。2012年，杜德纳和夏彭蒂埃在合作研究Crispr后提交了专利申请，七个月后，张锋提交了单独的专利申请。尽管提交时间较晚，但张锋因其声称的发明日期而被授予专利。现在，杜德纳和夏彭蒂埃的团队已被美国专利商标局授予“竞争性主张的干扰审查”，以确定该技术的发明者是谁。
汤森路透BioWorld的监管编辑玛丽·塞雷布罗夫表示，目前尚不清楚结果会如何。“如果法院裁定这项技术不可申请专利，可能会抑制投资。另一方面，如果一个团体被允许获得专利，可能会导致垄断，并可能使许可更昂贵或阻碍研究，因为专利可能会锁定该领域，具体取决于专利的撰写范围。”由于存在这种不确定性，可能会出现一段平静期，她说，因为人们在等待观察这场战斗的结果。生物技术巨头孟山都公司已经限制了Crispr的应用，直到做出决定为止。
但全球创新/专利指标中心主任格雷格·阿哈罗里安认为，这场争端不会对科学和研发产生任何严重影响，尽管他警告说，专利之争持续的时间越长而没有达成协议，发现新型基因编辑的可能性就越大，这将“潜在地削弱他们未来的利润”。但是，“如果Crispr被证明是有用的，”他补充说，“它将被使用，人们将赚钱。”
本文经《化学世界》许可转载。该文章最初发表于 2016 年 1 月 21 日