二十五年前，没有人听说过丙型肝炎病毒。今天，它已成为肝癌的主要原因，也是人们接受肝移植的主要原因。在全球范围内，它每年导致约 35 万人死亡；在美国，现在死于丙型肝炎的人比死于艾滋病的人还多。
这种感染可以治愈，尽管伴有令人衰弱的副作用。干扰素和利巴韦林的Standard治疗会导致发烧、头痛、疲劳、抑郁和贫血。这种疗法可能持续长达 11 个月，并在 50% 到 70% 的病例中清除感染。最近添加的蛋白酶抑制剂是一类最初用于对抗 HIV 的药物，提高了治愈率并缩短了治疗时间。不幸的是，较新的药物仅对北美、欧洲和日本最常见的丙型肝炎类型有效，因此它们在全球范围内的疗效并不相同。
RNA 药物可能会改善这种前景。2013 年，研究人员表明，使用一种名为 miravirsen 的实验性药物靶向肝细胞中特定的 microRNA，可显着降低大多数接受治疗的患者体内丙型肝炎病毒的数量，在某些情况下甚至降至无法检测的水平。这种实验性药物由一段短 DNA 序列组成，其“字母”与 microRNA 上的 RNA 字母完全互补，从而使该药物能够精确地锁定其目标。
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所讨论的 microRNA，称为 miR-122，在肝脏中许多蛋白质的产生中起着关键作用。然而，它似乎增强了它们的制造，而不是像许多 microRNA 那样抑制它。一旦丙型肝炎病毒进入细胞，它就会附着在 miR-122 上，确保制造出多个病毒拷贝。阻断 miR-122 最终也会阻断病毒复制。
miravirsen 治疗的主要副作用是注射部位发红，最终会消失。由于该疗法旨在针对宿主细胞中的某些物质，而不是病毒蛋白之一（蛋白酶抑制剂的工作原理），因此它应该对所有丙型肝炎病毒株都有效。
尽管干预措施旨在持续仅四周（感染最终在所有接受治疗的患者中复发），但有理由相信，更长时间的 miravirsen 治疗将证明更有效。“我们的想法是，如果你能足够长时间地阻断病毒复制，你就可以治愈这种疾病，”多伦多综合研究所的高级科学家兼 miravirsen 研究的合著者 Harry L. A. Janssen 说，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。进一步的测试正在进行中。