在一项令一些观察家震惊的决定中，美国食品和药物管理局（FDA）的关键顾问投票认为，派对药物MDMA治疗创伤后应激障碍的有效性尚未证实。
一个独立的科学咨询委员会成员以9票对2票否决了MDMA人体试验证明其有效性的说法。他们还以10票对1票认为，MDMA（也称为摇头丸）的风险超过了其益处。FDA在决定是否批准一种药物时，不必遵循其咨询委员会的建议，但通常会这样做。
这次投票突显了评估迷幻药的难度以及FDA评估精神治疗方法的有限能力。“投反对票感觉很奇怪，”匹兹堡大学（位于宾夕法尼亚州）的委员会成员兼统计学家萨蒂什·艾扬格尔说，因为这种药物的效果似乎非常强烈。“只是存在太多问题。”
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会议于6月4日在马里兰州银泉市举行。
漫长的征程
MDMA是一种合成化合物，可以唤起欣快感并提高能量水平。它已在澳大利亚获准有限使用，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）和抑郁症。
几十年来，位于加利福尼亚州圣何塞的非营利组织多学科迷幻研究协会（MAPS）一直在进行MDMA临床试验，并为全球药物合法化运动奔走。该协会的商业部门Lykos Therapeutics（位于圣何塞）开发了一种MDMA治疗方案，包括一系列心理治疗课程，以及由两名治疗师团队管理MDMA的三次疗程。该公司表示，其理念是MDMA本身不是一种治疗方法，而是帮助人们向治疗师敞开心扉，讲述可能难以面对的创伤事件。
在向FDA提交的申请中，Lykos引用了两项临床试验，共有约200名患有PTSD的人接受了MDMA或安慰剂。超过80%接受MDMA治疗的人症状明显改善。当研究人员在6至24个月后对部分参与者进行随访时，这种效果似乎仍然存在。
挥之不去的担忧
但FDA科学家自己对Lykos的研究有一些担忧，他们认为这些研究缺乏关键的心理和生理安全数据。一个主要的担忧是，参与者——以及他们的治疗师——几乎总是能分辨出他们接受的是MDMA还是安慰剂。FDA在会议前发布的一份报告称，这些数据“难以解释”。
“事实是，你根本无法对这些研究进行双盲，”FDA精神病学部门主任蒂芙尼·法尔基奥内在会议上说。2016年，MAPS和FDA就一项协议达成一致，其中一名未参与试验的独立评估员将评估每个人的精神进展。但FDA工作人员和咨询委员会仍然担心，人们对接受药物的期望会影响他们对药物的反应。
其他担忧包括，约40%的试验参与者在试验前曾服用过非法MDMA，这可能会使样本产生偏差。许多人在最初的试验和随访之间寻求其他治疗方法——包括迷幻药——这表明他们的症状可能持续存在，并且他们的改善可能并非完全归因于MDMA。
咨询委员会成员的许多问题都集中在心理治疗的作用上。Lykos开发了一种将与药物一起使用的治疗方案。但FDA不监管治疗。它最多能做的是确保监督药物给药的医务人员提供一些治疗。
治疗性未知数
Lykos的方案赋予治疗师在如何治疗患者方面相当大的自由裁量权，这让一些委员会成员担心，试验参与者可能会根据他们接受的是药物还是安慰剂而获得不同的治疗体验。他们指出，一位优秀的治疗师可以让一种无效的药物看起来有效，而且无法区分这两种效果。专家组成员还担心如何培训治疗师，并呼吁制定强有力的法规，以保护人们在受药物影响时免受临床医生的虐待。
法尔基奥内说，她希望咨询委员会能够帮助该机构解决这些问题，特别是考虑到许多其他公司正在研究FDA最终需要评估的迷幻疗法。“我认为我们正在开辟新的领域，我们希望将其正确地建立起来，”她说。
进一步引发担忧的是，马萨诸塞州波士顿的非营利组织临床与经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review）的一份报告称，有人指控，在最初试验中经历过不良体验的人被劝阻不要参加随访研究。Lykos在委员会会议上否认了这一点，FDA正在进行调查，调查将在其就该药物做出决定之前结束。
“我对委员会的投票结果绝对震惊，”纽约市西奈山伊坎医学院的精神病学家蕾切尔·耶胡达说，她不是委员会成员。“这非常令人失望。”她说，专家们在长达八小时的听证会上提出了很好的观点，特别是关于接受治疗的人的安全。她希望FDA能够寻找方法来解决这些担忧，而不是简单地拒绝这种药物。“我希望我们能从委员会的智慧中吸取教训。”FDA预计将在8月份发布决定。
Lykos在一份声明中表示，“虽然我们对投票结果感到失望，但我们致力于在未来几周内继续与FDA合作，进行他们对我们[新药申请]的持续审查。”
本文经许可转载，并于2024年6月5日首次发表。