一项备受期待的临床试验结果显示，对于接受手术且携带特定基因突变的肺癌患者，每日服用一片药丸可能会使死亡风险减半。
该药物名为奥希替尼，由阿斯利康制药公司以商品名泰瑞沙生产。自美国食品和药物管理局于 2015 年授予其加速批准以来，该药物一直被用于治疗晚期肺癌。该试验结果于 6 月 4 日发表在《新英格兰医学杂志》上，并于同日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上公布。
该项新研究提供的证据表明，同一种药物可以改善早期肺癌患者的预后，耶鲁癌症中心副主任兼该论文的共同主要作者罗伊·赫布斯特说。“这真正在将个性化疗法从晚期转移性疾病推进到最早期的肺癌治疗，”赫布斯特说。
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肺癌是美国最常见的癌症之一。美国癌症协会预计今年将报告超过 230,000 例新病例。它也是最致命的癌症，根据美国疾病控制与预防中心的数据，2020 年美国近四分之一的癌症死亡病例是由肺癌造成的。奥希替尼是科学家所称的酪氨酸激酶抑制剂，一种影响参与细胞信号传导、生长和分裂的一类酶的物质。新发现仅与一小部分携带特定类型基因突变的人相关。但赫布斯特表示，对于他们来说，早期使用该药物治疗可能会产生重大影响。“我们预计它会有效，但没想到效果会这么好，”他说。
该试验纳入了 682 名携带名为 T790M 突变的患者。略低于一半的患者每天服用一次奥希替尼；其余患者服用安慰剂药丸。所有参与者都已通过手术切除肿瘤，且癌症被认为是 1 期、2 期或 3 期。（此分期最高为 4 期，即最严重的阶段。）一些参与者也已完成化疗。每位患者服用该药物三年，除非他们必须停止服用，并且对他们进行了中位数为五年的监测（尽管有些人总共被随访长达 6.8 年）。
五年后，服用奥希替尼的患者中有 88% 仍然存活，而对照组人群的这一比例为 78%——这意味着该药物在五年期间使死亡风险降低了约一半。奥希替尼似乎也降低了疾病复发率。服用安慰剂的人群中复发人数约为服用奥希替尼人群的两倍。
在该试验中，对于癌症分期更晚的 3 期癌症患者，服用奥希替尼的患者五年后存活率为 85%，而服用安慰剂的患者为 67%——死亡人数甚至减少得更多。
诺斯韦尔健康中心的胸腔和头颈肿瘤学家纳加什里·西塔拉穆表示，这些统计数据令人信服，她没有参与这项新研究。她说，赫布斯特在会议上的报告澄清了其他研究人员的许多疑问，并指出该小组之前的报告让一些观察员不相信该药物实际上改变了患者的预后，而不仅仅是延长了一点时间。她说，对符合条件的患者采用这种方法治疗是有道理的，尽管她仍然希望看到更长期的结果报告。
西塔拉穆还表示，这项新研究对奥希替尼和化疗如何协同工作留下了重要的疑问，因为对照组和试验组中的一些人在进入研究之前都接受过化疗。
由于奥希替尼仅对携带特定基因突变的人有效，西塔拉穆和赫布斯特都强调，这些结果突显了基因技术可以通过为人们匹配最有希望的治疗方案来改善预后的方式。“基因组检测非常重要，”西塔拉穆说。“我们知道它对于晚期疾病患者非常重要，但现在，通过像这项研究这样的研究，我们知道它对于早期疾病也很重要。”
赫布斯特表示，他希望基因检测和使用顶级药物的结合也能在其他类型的癌症中流行起来。然而，这些药物可能价格昂贵。多项研究质疑奥希替尼可以带来的改善是否值得在美国每月约 17,000 美元的惊人价格。
尽管如此，赫布斯特对这项研究的发现感到满意。“当我开始从事肺癌研究时，没有任何药物可以提供。没有靶向治疗；没有免疫疗法，”他说。“我们已将基于科学的新药带到临床；我们已经学会了如何使用它们；我们已经学会了如何个性化使用它们。”