当医生们谈论诺华公司的新型白血病药物时，他们热情洋溢，使用了“突破性”、“革命性”和 “分水岭时刻”等词语。
但当他们想到这种疗法可能要花费多少钱时，他们的语气变得警惕起来。
约翰·霍普金斯大学悉尼·基梅尔综合癌症中心的伊万·博雷洛医生在巴尔的摩说：“这将花费一大笔钱。”
支持科学新闻报道
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纽约纪念斯隆·凯特琳癌症中心的胃肠肿瘤科主任伦纳德·萨尔茨说：“从我们听到的情况来看，这将比其他癌症药物贵出一个数量级。”
总部位于瑞士的诺华公司尚未宣布该药的价格，但英国卫生当局表示，考虑到其显着的益处，一次性治疗的价格为 649,000美元 是合理的。
美国食品和药物管理局咨询委员会在7月份一致批准了这项癌症疗法，其批准似乎 几乎是肯定的。
这种名为CTL019的疗法属于一类名为CAR T细胞疗法的新型药物，该疗法涉及采集患者的免疫细胞，并对其进行基因改造以杀死癌细胞。它已在尽管接受了最佳化疗或骨髓移植但白血病仍复发的患者身上进行了测试。
这些患者的预后通常很黯淡。 但在一项临床试验中， 83%接受CAR T细胞疗法（被描述为 “活的药物” ，因为它来源于患者自身的细胞）治疗的患者已进入缓解期。
然而，CAR T细胞仅在少数几种癌症中获得成功，并且被建议作为万不得已的最后手段使用。美国癌症协会副首席医疗官J·伦纳德·利希滕费尔德医生说，因此，至少在初期，每年只有几百名患者有资格接受治疗。
美国食品和药物管理局计划在10月3日前决定是否批准。该机构还在考虑凯特制药公司的一种CAR T细胞疗法。
第三家公司朱诺医疗公司，在五名患者死于治疗并发症后， 停止了其一种CAR T细胞疗法的开发。
一个名为 “患者负担得起药物”的倡导团体没有等待诺华公司宣布价格，而是先发制人，要求与该公司官员会面，讨论该疗法的“合理”价格。患者团体主席大卫·米切尔说，诺华公司的药物有可能成为有史以来最昂贵的药物之一，自2010年以来，他一直在接受多发性骨髓瘤（一种血癌）的治疗。（为凯撒健康新闻提供部分资金的劳拉和约翰·阿诺德基金会支持“患者负担得起药物”组织。）
米切尔在一封 给诺华公司的信中写道：“许多癌症患者对你们新药的潜力充满希望。”“但如果患者负担不起，药物就无法发挥作用。”
如今，癌症药物的常规费用每年超过10万美元。一种治疗黑色素瘤的联合疗法售价为25万美元。米切尔说，考虑到纳税人为许多药物的早期研究提供了资金，这样的价格尤其令人愤慨。
早在诺华公司购买该疗法的权利之前，联邦政府就在二十多年里花费了超过 2亿美元 来支持CAR T细胞疗法的基本研究。
患者团体敦促诺华公司在美国对该药物的收费不超过其他发达国家。
诺华公司已同意与患者团体举行会面。诺华公司在一份声明中表示，该公司“正在认真考虑CTL019的适当价格，同时考虑到这种治疗方法对患者、社会和医疗保健系统的近期和长期价值”。
声明称，诺华公司在CAR T细胞疗法方面进行了大量投资。
“我们在世界各地雇佣了数百名从事CAR-T工作的人员，我们正在进行持续的美国和全球临床试验，并为这种个性化疗法开发了一个复杂的、经过FDA验证的生产基地和流程。”
凯撒健康新闻最近的一项 分析 显示，癌症药物价格飞涨已导致许多患者削减治疗或跳过服药。
利希滕费尔德说，CAR T细胞疗法对总体医疗保健成本的影响最初将相对较小，因为它将由相对较少的人使用。
利希滕费尔德说，然而，如果FDA批准将其用于更广泛的用途，医疗系统和保险公司可能会难以支付这种治疗费用。研究人员正在研究CAR T细胞在多种癌症中的应用。到目前为止，这项技术在血癌（如白血病和淋巴瘤）中似乎更有效。
博雷洛说，隐性成本可能会进一步增加患者的经济负担。
除了手术费用外，患者还需要支付传统化疗的费用，化疗是在CAR T细胞疗法之前进行的，以提高其成功率。纽约长老会/哥伦比亚大学医学中心的儿科血液学家普拉卡什·萨特瓦尼医生说，他们还必须支付前往该国30至35家有能力提供高科技治疗的医院之一的交通和住宿费用，该中心计划提供这种疗法。
由于患者可能会在手术后数周出现危及生命的副作用，医生会要求患者在一个月内住在医院两小时车程范围内。在纽约，即使是经济型酒店每晚也超过200美元，这笔费用通常不在保险范围内。萨特瓦尼说，如果患者出现危险的并发症，即免疫系统过度反应并攻击重要器官，可能需要支付急诊室护理以及在重症监护室长期住院的费用。
医生尚不清楚长期副作用的全部范围。CAR T细胞疗法会损害健康的免疫细胞，包括产生抗击疾病抗体的细胞。利希滕费尔德说，一些患者将需要长期使用一种名为静脉注射免疫球蛋白的产品进行治疗，该产品提供患者预防感染所需的抗体。
长期以来一直公开反对高药价的肿瘤学家萨尔茨表示，他赞赏患者团体的努力。但他表示，他怀疑他们的努力能否说服诺华公司设定一个合理可负担的价格。
萨尔茨说：“我对这会对该公司产生多大影响并不乐观。”“没有市场压力迫使该公司做出回应。”
萨尔茨说，高药价不仅伤害患者，还会推高所有人的保险费。
他说：“它们影响着我们每一个人，因为这些费用将由任何拥有任何类型保险的人支付。”