根据迄今为止可能规模最大的该疗法临床试验，鼻内催产素激素形式在提高自闭症儿童的社交行为方面并不比安慰剂更有效。 研究结果于今日发表在 《新英格兰医学杂志》上。
由于催产素在 加强社会联系中的作用，研究人员十多年来一直将其视为 自闭症的候选疗法。小型试验暗示，这种激素可以改善一些自闭症患者的社交技能，例如那些 血液中催产素水平较低的人或 患有普拉德-威利综合征（一种与自闭症相关的疾病）的婴儿。
但基于 250 名自闭症儿童的新结果表明，“催产素，至少以其目前的形式来看，可能对大多数自闭症儿童没有帮助，”加拿大多伦多大学儿科教授 Evdokia Anagnostou说，她没有参与这项新研究。
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首席研究员、北卡罗来纳州达勒姆杜克大学自闭症与脑发育中心精神病学和行为科学副教授 Linmarie Sikich 说，这些无效结果“改变了现状”。“大多数人仍然认为，这很有可能成为许多自闭症患者的治疗方法。”
挪威奥斯陆大学生物精神病学高级研究员 Daniel Quintana 说，这类研究容易出现发表偏倚，即非显着性结果比显着性结果更难发表。他没有参与这项研究。因此，这项新工作是“对该领域的重要贡献”，他说，“但这并不能单独否定使用鼻内催产素作为自闭症治疗方法的想法。”
衡量差距
参与试验的自闭症儿童年龄在 3 岁至 17 岁之间，他们吸入含有催产素或安慰剂的鼻喷雾剂，为期 24 周。参与者从低剂量的激素开始，每天给药一次。如果该剂量耐受性良好，则随着时间的推移逐渐增加到每天两次的较高剂量。
参与者的父母或监护人填写了一系列问卷，以评估其子女在试验开始时和之后定期时间段的社交行为。
根据试验主要结果指标——异常行为清单的修改部分，试验进行到第四周时，两组参与者在社交退缩方面均有所改善。这些变化在试验的剩余时间内持续存在。根据广泛性发育障碍行为量表和社交反应量表分别衡量，两组在社交性和社交动机方面也均有所提高。结果不随参与者的年龄、语言能力或血液中催产素水平而变化。
Anagnostou 说：“仅仅给药可能不足以发挥任何作用。” 但是，她补充说，这种治疗可能会改善社交功能的其他方面——例如关联、认知、归属感和奖励——而这些方面可能无法通过新试验使用的问卷调查出来。
今年 9 月，一项针对患有 Phelan-McDermid 综合征（一种通常导致自闭症的神经发育疾病）儿童的鼻内催产素小型试验， 同样发现对父母报告的社交行为没有影响。
澳大利亚悉尼大学临床心理学教授 Adam Guastella 说：“我们如何衡量社交行为的问题是该领域正在努力解决且尚未解决的问题。” 他没有参与这两项研究。
显着性信号
埃默里大学转化神经科学中心主任 Larry Young 说，随着研究人员对催产素在大脑中的作用了解得更多，关于它如何影响社交行为的想法也发生了转变。他没有参与这两项新研究中的任何一项。他说，现在人们认为这种激素并非普遍增强社交能力，而是 增加显着性 (salience)社交刺激的，这有助于人们更好地感知和学习面部表情和身体动作等事物。
Young 说，鉴于这种新的理解，将催产素治疗与某种类型的行为训练相结合，可能被证明是利用这种激素作为治疗方法更有效的方式。
Anagnostou 说，考虑到自闭症的异质性，一部分自闭症患者仍有可能对基于催产素的治疗产生反应。她说，试验中的儿童可能患有不同形式的自闭症，这些自闭症影响了他们的反应，但该研究并未以这种方式描述参与者。
研究人员表示，还需要进一步研究以确定鼻内给药催产素是否是将药物输送到大脑的最有效方式。Guastella 说，例如，尚不清楚大脑是否以这种形式吸收了这种激素。
Anagnostou 补充说，即使确实如此，但由于人体调节激素水平的方式，使用激活催产素受体的化合物，甚至使用大脑中的平行系统，可能比用催产素本身淹没大脑更有效。
她说：“重要的是要考虑‘给予催产素是否是操纵该系统的最佳方式，或者我们是否应该考虑其他策略’。”
Sikich 说，鼻内催产素治疗不太可能对社交能力产生影响，但她同意某些遗传亚型——例如，对催产素“特别敏感的人，或[对他们而言]催产素完全消失的人”——可能仍然受益。
然而，多位研究人员表示，就目前而言，当父母和临床医生考虑使用标签外鼻内催产素治疗自闭症儿童时，这项研究应该让他们暂停下来。
“[这项研究]将适当地抑制热情，”Guastella 说。