北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学的一个团队计划启动一项耗资4000万美元的临床试验，以探索脐带血干细胞作为自闭症的治疗方法。但专家警告说，这项试验为时过早。
亚特兰大慈善资助组织马库斯基金会提供的1500万美元拨款将资助这项为期五年的试验的头两年，该试验还计划测试干细胞疗法对中风和脑瘫的治疗效果。该试验的自闭症部分计划招募390名儿童和成人。
Joanne Kurtzberg，试验的主要研究者，在研究脐带血移植治疗各种疾病（如白血病和镰状细胞性贫血）的有效性方面拥有丰富的经验。最近，她表明脐带血移植可以提高出生时缺氧婴儿的生存几率。目前正在进行针对这种情况的随机试验。
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“为了真正弄清楚[干]细胞是否可以治疗这些儿童，我们需要进行设计良好且控制良好的随机对照试验，这正是我们打算做的，”杜克大学儿科和病理学教授Kurtzberg说。“我们坚信我们应该在临床方面取得进展。”
早期的动物研究表明，从脐带血中分离出的干细胞可以刺激脊髓中的细胞重新生长髓鞘层，从而帮助恢复与周围细胞的连接。自闭症被认为是由大脑中连接受损引起的。因此，Kurtzberg说，一些患有这种疾病的儿童群体可能会从干细胞移植中获益。
但其他人对这种方法持怀疑态度。自闭症是一种复杂的疾病，可能有多种原因。此外，尚不清楚源自脐带血的干细胞如何改善大脑中的连接。一些专家表示，考虑到这些重要的注意事项，现在进行如此规模和投资的试验还为时过早。
“在没有证据表明它们具有[我们]理解的治疗效果的情况下，开展大型试验可能为时过早，”加州大学旧金山分校Broad再生医学和干细胞研究中心主任Arnold Kriegstein警告说。
初步试验
6月，Kurtzberg启动了该试验的第一阶段，招募了20名2至5岁的儿童。她的团队计划给孩子们输注单剂量的他们自己的脐带血细胞，这些细胞在出生时储存并通过冷冻保存。
在该试验的这个阶段，该团队正在招募被诊断患有自闭症但没有其他遗传疾病（如相关的雷特综合征）的儿童。
在后期阶段，该试验将把来自捐赠者的脐带血细胞输注给患有自闭症的儿童和成人。对于已知与自闭症有遗传联系的个体，Kurtzberg预计，捐赠者的干细胞（据推测不会有导致自闭症的突变）比个体自身储存的细胞更可能治疗该病症。她说，此外，捐赠者细胞将使更多人从这项手术中受益。
在动物模型中——以及在一个曾接受过不同疾病治疗的儿童的尸检脑组织中——Kurtzberg的团队发现，捐赠者的脐带血可以穿过血脑屏障，血脑屏障阻止绝大多数分子和细胞进入大脑。Kurtzberg说，这些细胞会缠绕在大脑组织中，并发展成专门的细胞，如小胶质细胞。干细胞也可能发出通过血液传播的化学信号，刺激炎症或损伤部位的恢复，或鼓励在没有连接的地方形成连接。她说，根据需要，这些信号会有所不同。
然而，Kriegstein对这些提出的机制持怀疑态度。
“这些细胞并非可以治疗一长串疾病，”他说。他说，由于干细胞类似于通常产生血细胞的干细胞，因此它们不太可能修复或替换大脑中的神经元。此外，由于自闭症是由发育过程中的错误引起的，因此干细胞不太可能逆转这些影响。
“我认为如果这项试验成功，那将是极好的，但这真的更像是‘孤注一掷’，而不是一种合理的疗法，”他说。
根据Kurtzberg和其他人的初步研究，到目前为止，明确的是，对于接受自身或捐赠者细胞治疗多种疾病的人来说，这种治疗至少不会造成伤害。
与此同时，美国首个自闭症干细胞试验已进行到一半。该试验包括30名2至7岁的自闭症儿童，于2012年开始。在试验中，被诊断患有自闭症但没有已知遗传风险因素的儿童接受单次输注他们自己储存的脐带血。
六个月后，研究人员记录行为和学习能力的任何变化，以及自闭症症状的任何变化，这些变化通过诸如自闭症诊断观察量表等测试进行测量。
“我们希望向人们证明[是否]值得继续进行这项研究，”主要研究者Michael Chez说，他是一位隶属于萨克拉门托非营利性健康网络Sutter Health Institute的儿科神经科医生。Chez说，他预计某些亚型自闭症可能对这种手术反应更好，他的初步研究的部分目标是标记出这些群体。
Chez说，Kurtzberg的试验“将比我们的小型研究拥有更好的统计信息”。“我只是希望即使在我们这样的初步研究[完成之前]，也有数据可以证明这项投资是合理的。”
美国境外的几家诊所也提供脐带血干细胞治疗自闭症。父母们前往这些诊所为患有自闭症的孩子争取这种手术，有些人非正式地报告了病情改善的迹象。
Kurtzberg将她的试验视为对研究人员呼吁更严格评估该手术的回应。
“毫无疑问，Kurtzberg是做这件事的合适人选，”新泽西州罗格斯大学Robert Wood Johnson医学院神经科学、细胞生物学和儿科学教授Emanuel DiCicco-Bloom说。不过，他说，“我认为现在还为时过早。”
经西蒙斯基金会旗下编辑独立部门SFARI.org许可转载。（在此处查找原始报道。）