日本男子首次接受来自他人的“重编程”干细胞

治疗黄斑变性的世界首例移植手术可能预示着 iPS 细胞库的兴起

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3月28日,一位60多岁的日本男子成为首位接受来自他人捐赠的诱导多能干(iPS)细胞衍生细胞的人。

这项手术预计将为 iPS 细胞技术的更多应用铺平道路,该技术提供了胚胎干细胞的多功能性,同时又避免了后者的伦理争议。来自不同捐赠者的 iPS 细胞库可以使干细胞移植更方便进行,同时降低成本。

iPS 细胞的创建过程包括从个体(例如从皮肤)中取出成熟细胞,将这些细胞重编程回胚胎状态,然后诱导它们成为用于治疗疾病的细胞类型。


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在最近对一位来自兵库县的男子进行的手术中,来自匿名捐赠者的皮肤细胞被重编程,然后转化为一种视网膜细胞,移植到患有年龄相关性黄斑变性的患者的视网膜上。医生希望这些细胞能阻止这种可能导致失明的疾病的进展。

在2014年9月于神户市立医疗中心总医院进行的一项手术中,一位日本女性接受了来自 iPS 细胞的视网膜细胞。但是,这些细胞取自她自己的皮肤,然后被重编程。为第二位患者准备的此类细胞被发现含有遗传异常,从未植入。

该团队决定根据新法规重新设计该研究,并且没有招募其他参与者进行临床研究。 2017年2月,该团队报告说,这位患者状况良好。引入的细胞保持完好,并且视力没有像黄斑变性通常预期的那样下降。

在今天的手术中——在同一家医院,由同一位外科医生栗本康夫进行——医生使用了从捐赠者皮肤细胞中提取、重编程并储存起来的 iPS 细胞。 日本厚生劳动省批准了这项研究,该研究计划于2月1日招募5名患者。

使用捐赠者的 iPS 细胞并不能提供完全的基因匹配,这增加了免疫排斥的可能性。 但是,获得诺贝尔奖的干细胞科学家、iPS 细胞的先驱山中伸弥认为,对于大多数应用来说,储存的细胞应该足够接近。

山中伸弥正在建立一个 iPS 细胞库,该细胞库依赖于通过编码人类白细胞抗原(HLA)的三个基因来匹配捐赠者和接受者——

细胞表面参与触发免疫反应的蛋白质。 他的再生医学 iPS 细胞库目前只有来自一位捐赠者的细胞系。 但是到 2018 年 3 月,他们希望创建 5-10 条具有 HLA 特征的 iPS 细胞系,这些细胞系应该与日本 30%-50% 的人口匹配。

RIKEN发育生物学中心的眼科医生高桥政代说,使用这些现成的细胞对于在整个人群中提供干细胞移植具有优势,她设计了今天移植中使用的 iPS 细胞方案。 这些细胞可以立即获得,而无需等待患者自己的细胞几个月的时间,而且价格要便宜得多。来自患者(通常是老年人)的细胞也可能积累了可能增加手术风险的遗传缺陷。

在高桥政代在手术后举行的新闻发布会上表示,手术进展顺利,但在监测引入细胞的命运之前,不能宣布手术成功。 她计划在所有五项手术完成之前不发布有关患者进展的任何进一步公告。“我们才刚刚开始,”她说。

本文经许可转载,并于2017年3月28日 首次发布

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