制药商诺华公司决定将其最新产品——一种用于治疗罕见且致命的儿童疾病的一次性疗法——定价为 210万美元，这引发了全国性的辩论，即社会应该为所需的药物支付多少费用。
但对于蒂娜·安德森来说，她的儿子很快就要庆祝四岁生日了，这要归功于诺华公司的治疗，对此毫无争议。她的儿子马拉基出生时患有最严重的脊髓性肌萎缩症。医生说他能活过 12 个月就很幸运了。但在 2015 年末，她和她的家人让他参加了一项临床试验，他在试验中免费接受了诺华公司的基因疗法。三年多过去了，他每天都在挑战医生的诊断。
“对我来说，你不能用价格来衡量你孩子的生命，”住在俄亥俄州曼斯菲尔德的安德森说。“如果明天我们被告知要偿还一切，我们会的。我们会想办法的。因为我们的儿子现在活得很好。”
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诺华公司辩称，即使价格为 210 万美元，其上个月获批的疗法 Zolgensma 也具有成本效益。SMA 是一种进行性疾病，会逐渐侵蚀肌肉功能。患者通常需要轮椅和家庭护理，许多人患有需要住院治疗的肺部感染，所有这些加起来可能远远超过 Zolgensma 的成本。
克里斯特尔·戴维斯的儿子亨特就经历了这种情况。在他开始接受另一种 SMA 治疗——渤健公司的一种名为 Spinraza 的药物之前，他经历了两次长时间的住院治疗，费用超过 150 万美元，这还不包括他生存所需的数千美元医疗设备。但戴维斯说，自从 2016 年开始服用 Spinraza 以来，亨特就再也没有住过院，她住在德克萨斯州奥斯汀。Spinraza 每四个月给药一次，标价为每年 375,000 美元，她说它的好处绝对物有所值。
“它实际上为我们节省了钱，”戴维斯说，她是一位罕见疾病家庭的倡导者，并在美国食品和药物管理局作证。“而且它也确实提高了我们的生活质量。”
但一些药物定价专家认为，Zolgensma 的价格标签开创了一个令人担忧的先例。
与终生服用 Spinraza 相比，一次性支付 210 万美元可能看起来很划算，但如果制药公司继续将每种新疗法的价格定得高于上一种，那么该系统可能会在成本压力下崩溃。SMA 在美国仅影响数千名患者，但用于血友病和其他遗传疾病的基因疗法即将问世。如果每种疗法的定价都像 Zolgensma 一样，那么通过保险公司和整个医疗保健系统传递下来的总成本可能会变得难以承受。
现在的问题是保险公司多久会将 Zolgensma 添加到他们的保单中。诺华公司已表示允许付款人将 Zolgensma 的成本分五年摊销。信诺集团是美国最大的药品福利管理公司之一，已同意向其雇主和保险客户提供该协议。
5 月 24 日宣布的 Zolgensma 获得 FDA 批准，对 SMA 父母来说是一次情感冲击。他们的经历——来自医生的严峻预后、疯狂的网络搜索、毁灭性的统计数据——现在可能成为医学史的遗迹。未来的父母将在听到诊断的同时了解 Zolgensma。
“我像个丑八怪一样哭了三个小时，”安德森说。“我太激动了。”
SMA 父母的最终目标是扩大要求对新生儿进行疾病筛查的州的数量，并确保在诊断后的几天内即可获得 Zolgensma 和 Spinraza。该疾病会迅速发展，导致未经治疗的儿童错过里程碑并发展为不可逆转的残疾。如果父母能够立即获得治疗，他们就可以让他们的孩子有更好的机会过上健康的生活。
妮可·阿尔梅达的经历就是如此。当她得知她的第一个孩子将患有 SMA 出生时，她怀孕五个月了。
“你可以带他回家，爱他，拍很多照片，”她记得医生说，“但他活不到一周岁。”
然后她联系了 Cure SMA，一个支持家庭和资助研究的非营利组织，并了解了 Zolgensma 试验。她每周给研究协调员打一次电话，以确保他们没有忘记她的儿子。当马泰奥于 2015 年出生时，阿尔梅达一家尽快确认了他的诊断，并从他们在迈阿密的家开车三天前往俄亥俄州全国儿童医院。在那里，8 月 6 日，在 27 天大时，马泰奥接受了 Zolgensma 的输液。
将近四年后，妮可·阿尔梅达说，马泰奥跑、跳、并且“不停地说话”。他将于八月开始上学，这一切都归功于这个家庭称之为“让他跑得快的奇迹药物”。
像马拉基·安德森一样，马泰奥免费获得了 Zolgensma 的剂量。但他的母亲说，她很乐意为这种如此有效的药物付费。她儿子的生活没有住院、轮椅和呼吸机。而且，与医生曾经预测的相反，他还活着。
“如果你这样看，你预先支付了 210 万美元，但之后你在接下来的天知道多少年里都不会花钱，”她说。“对我来说，这是有道理的。”