许多中枢神经系统疾病都涉及神经元死亡——因此，理论上，替换死亡细胞应该可以改善帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和阿尔茨海默病等退行性疾病以及中风和脑肿瘤的症状。干细胞疗法可能正是如此，尽管其有效性的证据褒贬不一。
在任何细胞移植手术中，宿主器官（在本例中为大脑）可能会排斥其新添加的细胞。此外，尚不清楚移植的细胞是否能真正整合到复杂的神经回路中。最后，目前的程序需要侵入性外科植入，这可能既昂贵又危险。手术可能引起神经炎症，植入的细胞可能很快死亡。
鼻内给药可能至少可以解决其中一些问题。最重要的是，它消除了手术的需要。此外，一些研究表明，鼻内递送的干细胞是“智能的”——它们不会在整个大脑中随意扩散，而是会靶向受损细胞。
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尽管很难预测医学实践何时会采用脑干细胞疗法，但动物研究已经产生了一些有希望的结果。例如，在帕金森病大鼠模型中，鼻内干细胞治疗似乎可以改善运动功能并减缓与该疾病相关的神经功能退化。