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这种计算——有时措辞更文雅——是 医疗保健的主要内容,尤其是在提供者、患者和保险公司面临不断飙升的成本和不断缩减的预算时。
但是,目前对成本、风险和可能收益的大多数评估都是来自广泛人群的平均值。 因此,任何给定的个人——或个人子集——都可能产生截然不同的结果。 对于那些深入研究数据的人来说,那些巨大成功或毁灭性副作用的例子并不总是随机的——这种模式表明平均值不仅是肤浅的,而且也可能是危险的。
一篇关于该主题的新论文的作者写道:“最大化人群健康的抉择,并不总是对特定个人来说最佳的抉择。” 斯坦福大学医学院预防研究中心的 约翰·伊奥尼迪斯 以及 一篇新论文 的合著者说,这正是我们目前的医疗保健计算经常不足的地方,该论文于 7 月 12 日在线发表在《PLoS Medicine》上。
医学领域充斥着偶然性——每位患者都有自己独特的变量宇宙。 因此,当评估一种新疗法时,研究人员通常根据它平均为患者生命增加多少高质量的日子来评估它——并且价格是根据额外的时间平均计算的。 因此,一种关节炎药物平均可能花费每额外一年的“最佳质量生命”(即质量调整生命年,或 QALY)4,849 美元,它为普通患者提供。 这些计算允许对各种不同的药物和程序进行 轻松比较。 当然,这种统一的美元价值未能认识到,某些人群可能会从药物中获得更大的益处,而另一些人群可能会遭受比服用价格相对较高的药物更糟糕的结果——或者甚至比不服用任何药物更糟糕的结果。 至少了解特定患者或患者类型的这些几率可以节省时间、痛苦和浪费在无效干预上的金钱。
多年来,一些研究人员一直在呼吁更好的个性化数据。 加州大学戴维斯分校普通医学科教授兼研究联合副主席 理查德·克拉维茨 与人合著了 一篇概述平均值危害的论文,几年前。“治疗效果并非对每个人都相同,这似乎是显而易见的,”他和他的合著者在 2004 年的文章中写道。“可能不太明显的是,误用平均值可能会造成伤害,要么是给患者提供没有帮助的治疗,要么是拒绝患者本可以帮助他们的治疗。”
复杂的计算可能无法很快拨通您个人在任何给定治疗中获得成功或出现并发症的几率。 但伊奥尼迪斯和他的同事希望,通过更好的信息和分析,提供者和保险公司可以帮助优化已有的干预措施的应用。
数据不足
在这个试图削减医疗成本同时改善护理的尴尬时代,研究人员经常面临 缺乏进行计算的数据 的困境。
目前,少数干预措施的成本效益已针对不同的患者亚群进行了分析。 但克拉维茨说,“真的很难获得”亚群的“可靠信息”。 事实上,即使是普通人群也很难获得可靠的信息。 大型临床试验既昂贵又耗时且复杂。 因此,设置它们来检查不同人群的亚组——每个组都有足够的人数以使发现具有统计学意义——是一项挑战。 但克拉维茨认为这是走向 更加个性化 和更有效治疗世界的关键一步。
伊奥尼迪斯对此表示赞同。“我认为这是一项主流研究工作,”他说。
对于那些不符合任何给定干预措施钟形曲线分布舒适中心的人来说,这些量身定制的处方将是一个福音。 但是,克拉维茨说,它可能会在现有医疗保健机制中遇到阻力。“它会让付款人发疯,”他说。 对于习惯于简化平均值的保险公司和政府计划来说,这种新模式“打破了适用于每个人的单一规则”。 然而,最终,它可以通过帮助选择以最低成本为特定概况(例如,患有中风高风险的中年糖尿病亚裔美国男性),而不仅仅是普通人群提供最大益处的干预措施来节省资金。
电子健康记录及其跟踪数亿人医疗数据的承诺,可能对那些希望为干预措施的益处创建接近个人级别的预测的人来说是一个福音。“将大型数据库用于这些问题将是解决方案的一部分,”克拉维茨说。
但是,伊奥尼迪斯警告说,这些数据点存储库不一定能充分替代严格运行的试验。“我们需要仔细验证它们提供的信息的准确性,”他说。
克拉维茨指出,更个性化的 成本效益 评估的行动已经开始影响试验的设计方式。 研究人员正在更加重视对研究人群中的各个群体进行分层。 但是,这些更大、更复杂的试验取决于资助者,资助者也必须确信,如果不是未来必需的,那么更个性化的有效性至少是广泛需要的。
市场解决方案?
消费者可能为其自身护理承担的更大财务负担最终可能会帮助带来对个人有效性评估的更多需求。 仅凭对手术程序的平均成功率的了解(以及全额保险),患者很可能会选择提供最佳平均结果或具有最低平均风险的手术,而不管成本如何——如果患者有选择的奢侈(通常付款人和提供者会根据一般人群的每质量调整生命年的平均成本做出选择)。
随着患者为护理支付更多的自付费用,干预措施可能会受到更严格的审查。 能够直接向消费者推销其商品和服务的制药公司和医生可能会面临竞争,以证明他们的产品确实会为特定患者概况带来最佳且最经济的结果。
但克拉维茨认为,当面对不同的成本和所谓的质量调整生命年时,普通患者实际上只会评估这么多。“需要做很多工作来 如何向普通人传达这些数字的含义,”克拉维茨说。“经济学家和医生也很难掌握它们,”他补充道。 即使完美的信息是可能的,人们在涉及自己或亲人的医疗保健决策时也 并非总是冷静而合乎逻辑的。
在一个理想的市场中,关于广告宣传的药物或手术预计对个人消费者有多大效果的更详细的预测,理论上可以推动至少略微更好、更便宜的治疗方法。“目前,消费者受制于企业结构”,而不知道自己在患者结果曲线上的位置,伊奥尼迪斯说。 因此,提高人们对“个性化成本效益”的认识“有望使他们的选择更加理性——或者至少是更明智的”。 这将取决于提供者、付款人和政策制定者使用新信息来使更大的护理决策也更加理性。