马萨诸塞大学阿默斯特分校的分子生物学家和癌症研究员布鲁斯·S·雅各布森发来了以下回复
"要回答这些问题,必须将癌症分为两类:需要发展血液供应才能转移和扩大的实体瘤,以及可能具有循环细胞的软组织肿瘤,例如白血病。
"几乎一半的癌症死亡病例是由肺癌和乳腺癌引起的,这两种都是实体瘤。基因疗法在治疗这类癌症方面几乎没有成功。如果你想通过插入基因来改变癌细胞的遗传构成,你必须首先将基因送到癌细胞中。目前正在尝试将基因直接注射到癌肿中,但这不太可能奏效,因为必须击中所有细胞,这非常不可能。
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"大多数癌症通过转移杀死患者,其中癌细胞从原发部位移动到身体的其他部位。几乎不可能将基因直接注射到所有这些部位。此外,癌症不是由仅一种类型的快速、不受控制生长的细胞组成,而是由许多不同类型的细胞组成,其中一些细胞可能对您希望插入的基因没有反应。在未来十年左右的时间里,基因疗法不太可能在消除肺癌、乳腺癌、前列腺癌、结肠癌等实体癌方面非常有效。对于细胞在血液甚至骨髓中循环的癌症,已经取得了一些有限的成功;这些癌症的数量相对较少,尽管它们每年确实夺走许多生命。我认为,在这些情况下,基因疗法最有机会发挥作用。
"还有其他新的疗法吗?是的!目前,大多数是现有化疗的辅助疗法。大多数癌症必须发展血液供应才能继续生长超过几毫米大小。血液中携带的营养物质和氧气必须输送到癌细胞,废物必须被清除——否则癌细胞,就像组织中的任何其他细胞一样,会死亡。没有血液供应,癌细胞就不能有效地转移到其他器官,从而杀死患者。医学研究人员目前正在测试许多旨在阻止肿瘤血液供应的治疗剂。其中一些药物似乎可以阻止癌症生长,这将使传统的化疗更有效地发挥作用。
"我的实验室和其他几个实验室正在探索的另一种方法是识别仅在供应癌症的血管表面(而不是在正常组织血管表面)发现的分子。一旦识别出这些分子,它们就可以用作“邮政编码”,仅将各种治疗剂定向到癌症,或者发送制剂以阻止癌症的血液供应,而不会杀死周围的正常细胞。此外,使用癌血管表面的特定分子来靶向治疗剂,也提高了使用相同分子来靶向癌细胞制剂的可能性。甚至有可能改造癌血管细胞以分泌抑制癌细胞生长的因子。
"我对靶向方法抱有很大的希望。我和我的同事最近撰写了一篇关于该方法的简短评论,发表在1996年4月的《自然医学》杂志上。
马里兰大学医学院的吉姆·米克森也对这个问题提供了两部分回答
"关于问题的第一个部分,基因疗法正接近临床实现,用于治疗肿瘤和代谢疾病。尽管目前尚无 FDA 批准的基因治疗产品,但有效的基因疗法可能会在未来三到五年内获得 FDA 批准。目前有 100 多项基因治疗临床试验针对癌症、遗传疾病(如 ADA 缺陷、囊性纤维化和血友病 A)、传染病(包括艾滋病)和自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)。由于大量癌症患者的迫切需求,大多数基因治疗试验都针对癌症。
"基因疗法方法主要分为两类:(1)转移刺激免疫系统的基因;(2)在肿瘤内插入基因,使肿瘤对相对无毒的‘前药’敏感。这两种方法都显示出很大的希望。"
米克森答案的第二部分呼应了雅各布森描述的研究
"抑制肿瘤血管发育的疗法似乎也具有相当大的价值。血管发育在技术上被称为血管生成,因此抑制这一过程的药物被称为抗血管生成药物。这些抗血管生成药物包括抗生素衍生物、肽(小蛋白片段)和肽衍生物。许多正在测试的肽是从肿瘤分泌的蛋白质中分离出来的。血管发育对于任何实体瘤(如乳腺癌、结肠癌或肺癌)的生长至关重要。因此,任何可以抑制肿瘤血液供应的疗法都应该对多种类型的肿瘤有效。这个研究领域受到了很多关注,并且已经有该领域的临床试验。"