科学如何帮助逆转失明?

从仿生眼到基因编辑,我们如何利用科学来恢复视力?

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人眼是一个极其复杂的器官,研究人员仍在积极研究眼睛的功能,以及在某些情况下,为什么它不能正常工作。据估计,全球有3600万人失明,另有2.17亿人有中度至重度视力障碍。其中有多少病例是可以避免的?科学如何帮助我们逆转视力障碍甚至失明?

利用基因编辑逆转失明


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影响视力的最常见的遗传性疾病是色素性视网膜炎。全球约有150万儿童出生时患有色素性视网膜炎,这种疾病会导致视网膜上的细胞随着时间的推移而退化。这种情况通常从夜盲症开始,然后出现管状视野,最终可能导致失明。

由于色素性视网膜炎是一种遗传性疾病,因此它是由基因突变引起的。如果将来自健康视网膜的细胞插入眼睛,它们可以控制住具有突变的细胞,以减缓或阻止视网膜退化。然而,使用来自他人健康视网膜的细胞存在外来细胞不被新宿主身体接受的风险。幸运的是,像CRISPR/Cas9酶这样的基因编辑新方法意味着我们可以剪掉我们自己基因中不需要的部分。

在最近发表在《自然》杂志上的一项研究中,研究人员从患有色素性视网膜炎的患者身上提取皮肤细胞,并使用一种已知的技术将其转化为多功能细胞(称为多能干细胞)。然后,他们通过CRISPR基因编辑去除了突变。当他们在10天后测试这些细胞时,突变仍然消失了。接下来的步骤将是测试这些细胞是否可以放回患病的视网膜中并取得积极的效果。

研究人员还在研究重新编程眼睛自身的细胞,以解决像色素性视网膜炎这样的先天性问题以及像年龄相关性黄斑变性这样的其他退行性疾病。例如,美国国家眼科研究所(隶属于美国国立卫生研究院)的科学家最近发现,Muller 神经胶质细胞(在眼睛中充当神经元之间连接支持的细胞,或者换句话说,是视网膜胶水)可以被重新编程为在天生失明的小鼠的眼睛中充当感光细胞,特别是允许我们在弱光下看到物体的杆状细胞。

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