来自自然杂志
一系列成就激发了人们对再生医学潜力的兴奋，再生医学旨在通过替换或再生受损的细胞、组织和器官来解决疾病。今天《自然》杂志上发表的一篇论文报告了朝着这个目标迈出的又一步：利用干细胞生成功能性甲状腺细胞。
布鲁塞尔自由大学的分子胚胎学家萨宾·科斯塔格里奥拉和她的团队研究甲状腺的发育，甲状腺调节身体如何利用能量并影响对其他激素的敏感性。他们的研究表明，即使在甲状腺被破坏后，甲状腺功能也可以重建——至少在小鼠身上是这样。如果相同的技术可以应用于人类，它将帮助大约 3000 名新生婴儿中就有 1 名患有的甲状腺功能低下症，这种疾病会导致身体和智力发育迟缓。
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甲状腺是现在可以在小鼠身上“修复”的越来越多的身体部位中的最新一个，它有可能治疗从糖尿病到帕金森病等疾病（参见“我们可以重建他”）。英国爱丁堡大学MRC再生医学中心主任查尔斯·弗伦奇-康斯坦特说：“过去十年中，进展非常迅速。” “近年来，我们看到许多非常重要的研究，其中小鼠干细胞已转化为所需的细胞类型，然后已被证明在体内具有功能，并在人类疾病的小鼠模型中赋予益处。”
关键成分
科斯塔格里奥拉和她的同事首先对胚胎干细胞进行基因工程改造，使其表达两种蛋白质——NKX2-1 和 PAX8——这两种蛋白质仅在甲状腺中共同表达。当这些细胞在含有促甲状腺激素的培养皿中生长时，它们变成了甲状腺细胞。
然而，甲状腺细胞必须组织成特定的三维形状才能发挥作用。它们需要形成小的球形滤泡，其中包含一个腔，碘化物（甲状腺产生的某些激素的成分）可以在其中浓缩，然后被吸收并用于激素合成。
值得注意的是，干细胞衍生的甲状腺细胞自发地聚集成类似于完整甲状腺中的滤泡。科斯塔格里奥拉和她的同事发现，这些滤泡能够捕获碘化物并合成甲状腺激素。“当开始这个项目时，我们的希望是获得一些可以用来研究甲状腺生理学的细胞，”科斯塔格里奥拉说。“我们从未期望获得甲状腺滤泡。”
I 代表成功
下一步是观察这些滤泡在活体小鼠中的功能，并评估它们纠正甲状腺功能减退症的潜力。这种情况是通过给小鼠注射放射性碘诱导的，放射性碘积聚在它们的甲状腺中，导致组织萎缩。四周后，一旦甲状腺功能减退症确立，小鼠就接受了干细胞衍生的甲状腺滤泡的移植。在以这种方式治疗的九只小鼠中，八只显示出完全恢复——它们的甲状腺激素恢复到正常水平。
正如再生医学领域的许多最新工作一样，下一个挑战是将这项研究转化为人类应用，弗伦奇-康斯坦特说。近年来，由于本周获得诺贝尔奖的研究，这一前景变得更加容易：日本京都大学的山中伸弥证明成人皮肤细胞可以被重新编程，形成能够分化成多种细胞类型的干细胞（参见“细胞倒带赢得医学诺贝尔奖”）。
科斯塔格里奥拉实验室的分子胚胎学家兼最新论文的合著者弗朗切斯科·安托尼卡说，该团队计划使用来自甲状腺功能减退症患者的这种诱导多能干细胞，尝试在人类身上复制小鼠的结果。