希望破灭:阿尔茨海默病药物后期试验失败

该结果可能对攻击淀粉样斑块的策略造成重大挫折 

带有淀粉样斑块的神经元。

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礼来公司 (Eli Lilly) 一种研究中的阿尔茨海默病疗法在后期试验中未能减缓这种破坏记忆的疾病的进展,标志着长期困扰制药行业的该领域又一次挫折。

礼来公司表示,这种名为 solanezumab 的注射疗法在一项针对 2100 多名轻度至中度阿尔茨海默病患者的研究中,并未明显优于安慰剂。这 是礼来公司的治疗方案第三次 在后期试验中未能达标,该公司已放弃任何将其提交给美国食品和药物管理局 (Food and Drug Administration) 批准的计划。

礼来公司首席执行官 John Lechleiter 在一份声明中表示,结果“并非我们所期望的,我们对数百万等待潜在的疾病缓解性阿尔茨海默病治疗方法的人们感到失望”。礼来公司的股价在消息发布后下跌超过 14%。


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该公司在 solanezumab 上花费了数亿美元,在越来越窄的阿尔茨海默病患者群体中对其进行测试和再测试,以期看到疗效。该药物 现在是 数十种因临床失望而受阻的潜在阿尔茨海默病疗法之一。在过去十年中, 大约 99% 的该疾病实验性药物 在临床试验中失败, 而美国阿尔茨海默病患者人数已上升到 500 多万。

礼来公司的失败可能会对整个领域产生寒蝉效应。Solanezumab 旨在清除称为 β-淀粉样蛋白的斑块,这些斑块会在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚。 许多科学家认为 这些斑块 是该疾病对神经元产生影响的关键,但随着每次试验的失败,该假设变得越来越难以站住脚。

随着 礼来公司的药物 被搁置,阿尔茨海默病研究人员将把注意力转向默克公司 (Merck),该公司预计 将在 6 月份公布一种针对淀粉样蛋白上游方法的药物的数据。默克公司的疗法名为 verubecestat,目标是一种名为 BACE 的酶,该酶调节人体淀粉样蛋白的产生。 科学家们认为,通过阻断 BACE,他们可以在有毒斑块生效之前切断其流动。

在那之后, Biogen 计划 披露关于一种淀粉样蛋白抗体的后期数据,科学家和华尔街分析师表示,该抗体可能是同类药物中最有希望的疗法。该药物 在去年的一项小型研究中显示出初步希望, 为来自更大规模试验的数据创造了巨大的期望。

礼来公司并没有放弃阿尔茨海默病的研究。 该公司与阿斯利康 (AstraZeneca) 合作,拥有一种处于后期开发阶段的 BACE 抑制剂,并且正在推进 一些针对其他阿尔茨海默病靶点的早期疗法。

经 STAT 许可转载。本文 最初发表于 2016 年 11 月 23 日

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