在经历了数年的挫折后，基因疗法再次产生了可喜的成果。其中一个被证明具有潜力的领域是恢复先天性视力丧失患者的视力。
在2008年至2011年间，宾夕法尼亚大学的神经科学家珍·贝内特和她的同事使用基因疗法治疗了12名患有莱伯先天性黑蒙症（LCA）的成人和儿童的失明。LCA是一种罕见的遗传性眼病，它通过杀死光感受器——眼睛后部视网膜中对光敏感的细胞——来破坏视力。通常，患病儿童在出生时视力就很差，并且随着越来越多的光感受器死亡而恶化。
这项治疗方法源于对该疾病患者失明原因的理解，即视网膜细胞中的基因突变。其中一种突变阻止了产生一种酶，这种酶对于将视黄醇（一种维生素A）分解成光感受器检测光线并将信号发送到大脑所需的物质是必需的。
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在他们最初的研究中，贝内特和她的同事治疗了12名患者的单只眼睛；六名患者的病情得到了很大改善，以至于他们不再符合法定失明的标准。在随后发表在2月份的《科学转化医学》杂志上的一项研究中，研究人员将功能性基因注入了第一组中三名女性先前未治疗的眼睛中，并对她们进行了六个月的随访。这些女性先前未治疗的眼睛的视力在手术后两周内就得到了改善：她们可以在昏暗的光线下避开障碍物，阅读大号字体并识别面孔。
贝内特表明，不仅女性的眼睛对光线更加敏感，而且她们的大脑对光学输入的反应也更加灵敏。功能性磁共振成像显示，她们的视觉皮层中在基因疗法开始前处于离线状态的区域亮了起来。令人惊讶的是，第二轮基因疗法进一步加强了大脑对最初治疗的眼睛以及新治疗的眼睛的反应，这可能是“因为两只眼睛协同工作，并且视觉的某些方面依赖于双眼视觉，”她说。
贝内特认为，这种疗法在尚未失去那么多光感受器的年轻患者身上会效果更好。贝内特说，这些结果“确实预示着”为患有LCA和其他形式遗传性失明的人恢复有意义的视力“前景光明”。
本文最初以“充满希望的视力”为标题印刷出版。