基因疗法试图替换、修复、增强或操控患者自身的基因，以达到治疗疾病的目的。这项技术不仅可以拯救生命，还可以治疗听力障碍等慢性疾病。
听力损失影响着大约2800万美国人，因为人类与生俱来的近5万个内耳毛细胞会随着时间的推移逐渐死亡。与鱼类、两栖动物和鸟类的毛细胞不同，哺乳动物的毛细胞在生命早期就停止增殖，这意味着听力损失通常是永久性的。两个研究团队已经证明了再生毛细胞的可能性。
2003年，密歇根大学医学院安阿伯分校的耶霍亚什·拉斐尔和他的同事使用腺病毒触发了豚鼠内耳毛细胞的生长，腺病毒插入了一个名为Atoh1的基因。通常，Atoh1仅在胚胎发育期间在那些将发育成毛细胞的细胞中活跃。在这些实验的基础上，他们报告了科学家首次在活体成年哺乳动物中恢复内耳毛细胞功能的案例。
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在三月份，他们发表了一项研究，其中他们对10只被药物致聋的豚鼠的左耳使用了基因疗法。八周后，耳朵内壁的非感觉细胞转化为新的内耳毛细胞，并导致听力改善。拉斐尔的研究小组并不是唯一从事这一领域研究的小组。
麻省总医院的郑毅·陈和他的同事也发现他们可以在小鼠体内再生内耳毛细胞。他们首先对小鼠内耳胚胎发育过程中的基因表达模式进行了广泛的调查，并分离出一个基因Rb1，该基因似乎永久性地阻止了毛细胞的生长。他们在一月份发表的研究报告称，删除Rb1导致小鼠拥有比正常情况下更多明显具有功能的内耳毛细胞。他们还发现，当敲除Rb1时，来自小鼠的培养的成熟内耳毛细胞能够再生。
拉斐尔和他的团队提醒说，他们改善了听力，但没有恢复正常听力，并且Atoh1基因疗法要准备好用于人体还需要很多年。陈和他的同事评论说，敲除Rb1使毛细胞持续分裂，这可能会导致肿瘤。未来的研究应侧重于仅在足以产生临床益处的时间内使Rb1失活。
尽管基因疗法在未来可能被证明是有效的，但基因疗法经常使用的将基因携带到体内的病毒有时会杀死患者或导致癌症。布法罗大学激光、光子学和生物光子学研究所执行主任帕拉斯·N·普拉萨德和他的团队正在开发直径约30纳米的二氧化硅颗粒作为非病毒载体来进行基因疗法。
涂覆在纳米颗粒表面的有机分子与遗传有效载荷结合，并保护脆弱的DNA免受酶消化。普拉萨德和他的同事在七月份报告说，当注射到小鼠大脑中时，纳米颗粒影响了超过三分之一的目标细胞，其有效性与现有的病毒传递系统相当或更高。注射一个月后，没有小鼠表现出不良副作用。关于新疗法和基因传递方法的研究都指向了克服这种疗法所面临的巨大障碍的方法。