基因编辑:关于一项革命性技术的 7 个事实

关于剪切粘贴式遗传学,每个人都应该了解什么

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关于人类基因组编辑的伦理问题再次成为焦点,因为一个关于此主题的大型国际会议即将在华盛顿特区开幕。在由美国国家科学院、美国国家医学院中国科学院和英国皇家学会联合组织,并于 12 月 1 日至 3 日举行的峰会之前,我们为您带来关于基因编辑的七个关键事实。

1. 只有一项已发表的研究描述了人类生殖细胞的基因编辑
今年 4 月,中国广州中山大学的黄军就领导的一个小组描述了他们使用流行的CRISPR-Cas9 技术编辑人类胚胎基因组的情况。就在研究人员的论文发表在《蛋白质与细胞》杂志上的几周前,关于这项工作的传闻已经引发了关于修改人类卵子、精子或胚胎(统称为生殖细胞)基因组的伦理问题的新辩论。黄军就及其同事使用了无法存活的胚胎,这些胚胎不可能导致活产。但原则上,对生殖细胞的编辑可能会传递给后代。

2. 关于编辑人类生殖细胞的法律在世界各地差异巨大
德国严格限制对人类胚胎的实验,违规行为可能构成刑事犯罪。相比之下,在中国、日本、爱尔兰和印度,只有无法强制执行的指导方针限制对人类胚胎的基因编辑。许多研究人员渴望国际准则,一些人希望即将在华盛顿特区举行的峰会可能是制定这些准则的开始。


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3. 你不需要是专业人士也能破解基因组
CRISPR-Cas9 技术使得修改 DNA 变得如此廉价和容易,以至于在改装的车库或社区实验室工作的业余生物学家开始涉足

4. Cas9 不是唯一的酶
CRISPR-Cas9 系统的关键成分是 DNA 切割酶 Cas9。但在 9 月,马萨诸塞州剑桥市麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的合成生物学家张锋报告发现了一种名为 Cpf1 的蛋白质,它可能会使编辑基因组变得更加容易。(张锋是率先将 CRISPR-Cas9 用于哺乳动物细胞基因编辑的人之一)。

5. 猪是基因编辑实验的最前沿
狗、山羊和猴子都是不断增长的 CRISPR 动物园的一部分。但猪尤其一直是几个引人注目的公告的核心——从体重约为许多家猪六分之一的迷你猪,到肌肉发达的猪,再到基因组在 62 个地方被编辑的猪(目的是生产合适的非人类器官捐献者)。

6. 盖茨、谷歌和杜邦希望在基因编辑领域有所作为
今年 8 月,包括比尔及梅琳达·盖茨基金会和谷歌风投在内的几家知名投资者向马萨诸塞州剑桥市的基因编辑公司 Editas Medicine 注资 1.2 亿美元。大型农业公司也纷纷效仿:杜邦公司于 10 月与加利福尼亚州伯克利的基因编辑公司 Caribou Biosciences 结成联盟,并宣布打算使用 CRISPR-Cas9 技术来改造作物。

7. CRISPR-Cas9 系统是专利纠纷的中心
张锋于 2014 年 4 月获得了 CRISPR-Cas9 的美国专利。但在他于 2012 年提交申请的几个月前,加利福尼亚大学 (UC) 伯克利分校的分子生物学家詹妮弗·杜德纳和现在在柏林马克斯·普朗克感染生物学研究所的伊曼纽尔·夏彭蒂埃已经提交了自己的专利。加州大学伯克利分校此后要求美国专利商标局确定谁应该获得利用 CRISPR-Cas9 系统的功劳,特别是其在人类细胞中的应用。类似的辩论正在欧洲上演,张锋及其同事于 2 月份赢得的专利已收到异议。这三位科学家共同创立了利用 CRISPR-Cas9 的公司。

本文经许可转载,并于 2015 年 11 月 30 日首次发表

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