一项小型临床试验表明，基因工程免疫细胞可以使一种侵袭性白血病消退。
该试验的结果——在五名患有急性淋巴细胞白血病的患者中进行——发表在《科学转化医学》杂志上，代表了一种“边缘”疗法的最新成功案例，该疗法从患者体内提取一种名为 T 细胞的免疫细胞，进行基因改造，然后重新输回体内。 在这种情况下，T 细胞被改造为表达一种受体，该受体针对另一种免疫细胞（称为 B 细胞）上的蛋白质，这种蛋白质存在于健康和癌变组织中。
当重新引入患者体内后，经过改造的 T 细胞迅速定位到目标。“我们所有的患者都非常迅速地清除了肿瘤，”纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的 Michel Sadelain 研究员、该研究的作者之一说。 这种治疗方法“比我们想象的要快得多”。
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这项技术已经显示出对抗慢性白血病的希望，但人们怀疑它是否能够对抗增长更快的急性淋巴细胞白血病，这是一种顽固的疾病，会导致超过 60% 的患者死亡。
宾夕法尼亚大学费城分校的免疫学家 Carl June，也是利用基因工程改造 T 细胞来对抗癌症的先驱，他说他对这种方法在对抗如此快速增长的癌症方面效果如此之好感到惊讶。 他说，下一步是将这项技术从开发它的“精品”学术癌症中心推广到多中心临床试验中。
“需要做的是说服肿瘤学家和癌症生物学家，这种新型的免疫疗法是有效的，”他说。
额外的希望
同样在纪念斯隆-凯特琳癌症中心的肿瘤学家 Renier Brentjens 回忆起有一天，他不得不告诉试验中的一位患者，这位 58 岁男子忍受了数周的大剂量化疗，但最终还是没有奏效。“进行那次谈话很痛苦，”Brentjens 说。“他现在告诉我，这是他一生中听到的最糟糕的消息。”
在医院接受强化化疗药物治疗的又一个月没有任何帮助。 当该男子开始试验时，他的骨髓中有 70% 是肿瘤。
Brentjens、Sadelain 及其同事随后从患者体内提取了 T 细胞，并对其进行基因改造，使其表达一种“嵌合抗原受体”（CAR），该受体将靶向表达一种名为 CD19 的蛋白质的细胞。 因为 CD19 存在于健康和癌变 B 细胞上，所以经过基因改造的 T 细胞无法区分两者。 然而，患者可以在没有 B 细胞的情况下生存。
手术后两周，患者开始出现好转迹象。 治疗已使他的癌症得到缓解——就像试验中的其他四名患者一样——因此他有资格接受骨髓移植。 Brentjens 说，一百天后，他情况良好。 五名患者中有四名身体状况良好，可以接受移植； 剩下的那名患者复发且不符合条件。
马里兰州贝塞斯达国家癌症研究所肿瘤免疫学部门负责人 Steven Rosenberg 说，制药公司往往对 CAR 技术持谨慎态度，因为它在技术上具有挑战性，必须针对患者进行个性化定制，并且面临着未经测试的监管批准途径。
但这种情况似乎正在改变。 Rosenberg 指出，去年 8 月，June 的团队与制药巨头诺华公司建立了合作，以及几家专注于 CAR 的小型生物技术公司的成立。 Sadelein 说，他还是马萨诸塞州波士顿达纳-法伯癌症研究所一项试验的研究人员，该试验旨在测试该技术是否可以推广到其他治疗中心以及其他结果。
与此同时，Brentjens 很高兴看到他的患者再次充满斗志。“你会看到这些人无论是在情感上还是在身体上都处于最低谷，”他说。“现在你可以看出他们状况好转了，因为他们又开始取笑你的领带了。”