患者未来或有一天可以选择基因“手术”来治疗疾病，而不是服用处方药——使用创新的基因编辑技术来剪除有害突变并换入健康 DNA。
该系统名为 CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列），在过去一年中迅速普及，基因工程师、神经科学家甚至植物生物学家都将其视为一种高效且精确的研究工具。现在，该基因编辑系统已经衍生出一家生物技术公司，该公司也吸引了投资者的关注。
Editas Medicine 是一家位于马萨诸塞州剑桥市的公司，于 11 月 25 日宣布成立，初始风险投资为 4300 万美元。该公司由五位领先的 CRISPR 研究人员创立，旨在开发直接修改疾病相关基因的疗法。
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Editas 的支持者之一，马萨诸塞州沃尔瑟姆市 Polaris Partners 风险投资公司的临时总裁 Kevin Bitterman 表示：“这是一个可能对多种遗传疾病产生深远影响的平台。”
最佳切割
CRISPR 利用细菌用于检测和切碎外源 DNA 的免疫策略。DNA 切割酶 Cas9 借助 RNA 指导序列找到其目标，研究人员现在可以对 RNA 指导序列进行工程改造，以靶向任何感兴趣的基因。
Editas 未公开其目标靶点，但 Editas 的创始人之一，马萨诸塞州剑桥市麻省理工学院麦戈文脑研究所的神经科学家张锋表示，该技术可能会首先在由单个缺陷基因拷贝引起的疾病上进行尝试。简单地禁用致病拷贝就可以为健康拷贝取代缺陷拷贝扫清道路。治疗涉及两个功能失调的基因拷贝的疾病将需要通过剪接健康 DNA 来纠正基因——张锋表示，实现这一壮举还需要更多的工作和工程技术。
CRISPR 竞争
传统的基因治疗方法使用病毒来递送 DNA——这是一种相对不够精确的方法，可以引入有益基因，但无法改变缺陷序列。
Editas 尝试进行的靶向基因编辑迄今为止一直由一家公司主导：加利福尼亚州里士满的 Sangamo BioSciences。Sangamo 使用一种不同的系统，基于锌指核酸酶，来剪切并禁用目标基因。许多研究人员表示，与锌指核酸酶相比，CRISPR 更易于使用和定制，但 Sangamo 比 Editas 具有良好的先发优势。该公司的临床试验显示，使用锌指核酸酶破坏编码 HIV 用于进入免疫细胞的细胞表面蛋白的基因，取得了令人鼓舞的结果。
Sangamo 的首席科学官 Philip Gregory 表示：“CRISPR 已在学术界引起轰动，并且是一项非常令人兴奋的新技术。” 但他表示，仍有几个问题需要解决，包括一些研究表明 Cas9 酶可能会在基因组中的脱靶位点进行切割。张锋表示，他的团队和其他团队正在努力提高酶的特异性，并且已经取得了一些进展。
最终，两家公司都希望获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准。纽约 Cowen and Company 的生物技术分析师 Nicholas Bishop 表示：“FDA 从未批准过基因治疗产品。” 该领域从早期基于病毒的基因治疗试验的几次备受瞩目的致命失败中缓慢恢复。但 Bishop 表示，如今，“监管环境正在显著解冻。”